1 月 7 日，阿斯利康宣布，旗下罕见病公司 Alexion 与 Neurimmune 公司达成合作，以 3000 万美元首付款+最高 7.3 亿美元里程碑付款获得了治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）的单克隆抗体药物 NI006 的全球独家权益，该药当前处于 Ib 期临床阶段。

NI006 是一款重组人单克隆 IgG1 抗体，专门针对错误折叠的转甲状腺素蛋白，而不针对转甲状腺素蛋白的生理形式，旨在通过去除心脏中的淀粉样原纤维沉积物（ATTR）来解决 ATTR-CM 的病理学问题，并有可能治疗晚期 ATTR-CM 患者。在临床前模型中，NI006 可诱导病理性 ATTR 的清除。

ATTR 淀粉样变性是一种全身性、进行性和致命性疾病，患者因 TTR 淀粉样蛋白沉积物在神经、心脏、肠道、眼睛、肾脏、中枢神经等各种组织和器官中的不适当形成和聚集而使相应器官组织正常功能受到损害，导致多种临床症状。其中，ATTR-CM 可能在诊断后的四年内导致进行性心力衰竭和死亡。在全球范围内，估计有 300,000-500,000 名 ATTR-CM 患者，然而该病目前诊断仍然不足，许多患者仍未确诊，发病率被低估。

对于具有各种类型和严重程度的淀粉样变性的患者，存在显著未满足的医疗需求，可能需要多种作用机制来满足这些需求。阿斯利康在 2020 年 12 月以 390 亿美元收购了专攻罕见病的 Alexion 公司，获得 Alexion 制药的补体技术研发平台和罕见病的研发能力，如今该公司正通过多种方式探索包括 ATTR 淀粉样变性在内的罕见病新疗法。

2021 年 12 月，阿斯利康还和 Ionis 公司官宣达成新的战略合作以开发和商业化反义寡核苷酸（ASO）药物 eplontersen（IONIS-TTR-LRX），交易总额超过 35 亿美元，这款药物同样针对 ATTR 淀粉样变性相关疾病。目前 eplontersen 正处于淀粉样蛋白转甲状腺素蛋白心肌病 (ATTR-CM) 和淀粉样蛋白转甲状腺素蛋白多发性神经病 (ATTR-PN) 的 III 期临床试验中。

Neurimmune 公司是一家 2006 年成立的生物制药公司，专注于为 CNS 和蛋白质聚集相关疾病开发候选药物，包括阿尔茨海默病、帕金森病、肌萎缩侧索硬化、痴呆和 ATTR 心肌病，拥有 Reverse Translational Medicine™ 技术平台。

阿尔茨海默病药物 Aducanumab 也是由该公司发现，于 2007 年授权给渤健。2010 年，Neurimmune 还与渤健扩大了合作，针对 α-突触核蛋白、tau 和 TDP-43 抗体药物。这些蛋白质被认为在帕金森病、黄斑变性、肌萎缩侧索硬化和额颞叶痴呆中发挥着核心作用。

Neurimmune 公司研发管线

来自：企业官网