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2021年12月22日，诺华（Novartis）宣布将收购总部位于英国的眼部基因治疗公司Gyroscope Therapeutics。诺华将支付8亿美元的预付款和高达7亿美元的潜在额外里程碑付款。在完成收购之前，Gyroscope Therapeutics将继续作为独立的公司运营。

地图状萎缩（GA）是干性年龄相关性黄斑变性（AMD）的一种晚期形式，可导致进行性和不可逆的视力丧失。目前GA尚无获批的治疗方法，使其成为视网膜疾病中剩余的最具挑战需求之一。

GT005被设计为一种基于AAV2的一次性在研基因疗法，通过视网膜下给药用于治疗继发于AMD的GA。GT005旨在通过增加CFI蛋白的产生，恢复过度活跃的补体系统（免疫系统的一部分）平衡。CFI蛋白调节补体系统的活性，补体过度激活可导致损伤健康组织的炎症，它与AMD的发生和发展密切相关，因此增加CFI的产生可以减少炎症，保持一个人的视力。目前正在一项1/2期临床试验和两项2期临床试验中评估GT005治疗继发于AMD的GA的安全性和疗效。GT005已获得美国FDA治疗GA患者的快速通道资格（fast track）。

诺华总裁Marie-France Tschudin先生说：“凭借我们自己在眼部基因疗法方面的开创性研究，以及我们从Luxturna带给美国以外的遗传性视网膜营养不良患者所获得的经验，诺华在眼部基因疗法方面拥有完善的专业知识，将使我们很好地继续开发这种有前景的一次性治疗方法。这次收购使我们致力于在全球范围内传递眼科治疗和预防失明的创新举措又向前推进了一步。”

参考资料:
[1] Novartis to acquire Gyroscope Therapeutics, adding a one-time gene therapy that could transform care for geographic atrophy, a leading cause of blindness. Retrieved 2021-12-23, from https://www.globenewswire.com/news-release/2021/12/22/2356494/0/en/Novartis-to-acquire-Gyroscope-Therapeutics-adding-a-one-time-gene-therapy-that-could-transform-care-for-geographic-atrophy-a-leading-cause-of-blindness.html