1）2021年2月3日-Tepmetko (tepotinib)-MET

2月3日，默克雪兰诺公司的原癌基因蛋白c-Met 抑制剂再获FDA的（加速）批准，用于MET 外显子14跳跃突变的NSCLC 治疗。

在一项开放标签的临床试验（NCT02864992）中，152 名MET 外显子跳跃突变的晚期NSCLC患者接受了本品治疗，ORR为43%，经治患者（n=83）亚组的中位DOR为11.1个月，初治患者（n=69）亚组为10.9个月。

在NSCLC患者中，MET 外显子14 跳跃突变发生率约为3% ~ 4%.

EVP预测2026年的销售额为5.05亿美元。

2）2021年2月5日-Ukoniq(Umbralisib)-PI3K

2021年2月5日，FDA加速批准了TG therap公司的磷酸肌醇-3-激酶（PI3K）抑制剂，用于抗CD-20制剂治疗失败/复发的边缘区淋巴瘤或至少接受过三种系统疗法失败/复发的滤泡性淋巴瘤治疗。

FDA批准本品上市是基于两项早期临床试验的初步结果。试验一(NCT02793583)是一项针对边缘区淋巴瘤患者设计的开放性单臂试验，69名患者接受了本品的治疗，ORR率为49%，其中CR和PR分别为16%和 33%。试验二(NCT02793583)是一项针对滤泡淋巴瘤患者设计的临床试验，117名符合入组条件的受试者接受本品治疗后，ORR为43%，其中CR和PR分别为3.4%和 39%，中位DOR为11.1个月。

边缘区淋巴瘤是一种非常罕见的非实体瘤，约占非霍奇金淋巴瘤的3%，治疗手段比较有限，滤泡淋巴瘤患病率稍高，约占非霍奇金淋巴瘤的12%，2016年有1.4万名美国人确诊为该病.

EVP预测2026年的销售额为2.96亿美元。

3）2021年2月12日-Cosela（trilaciclib）-CDK4/6

2月12日，FDA批准了G1 Therap公司的CDK4/6抑制剂，用于减少广泛期小细胞肺癌患者接受大剂量化疗所导致骨髓抑制频率。

小细胞肺癌约占肺癌的15%-20%，其中约70%的患者处于广泛期。小细胞肺癌仍以化疗为主，在高剂量化疗时，降低骨髓抑制率有助于患者完成化疗过程。三项临床试验证明了本品的疗效，在试验一（NCT03041311）中，54名接受本品治疗的患者在第一个疗程的化疗中严重中性粒细胞减少的持续时间（DSN）为0天，而接受安慰剂治疗的53名患者为4天，两组出现严重中性粒细胞减少（SN）的患者比例分别为1%和26%，达到了主要终点；接受本品治疗的患者在整个化疗过程中平均每个疗程出现剂量下调或不良反应的患者比例为0.021，而安慰剂组为0.085，同样达到了次要终点。试验二（NCT02499770）和试验三（NCT02514447）分别有77和61名患者参加了试验，所得结果与试验一类似。

此前，FDA已经批准了三个CKD4/6抑制剂，HR阳性、HER阴性的乳腺癌市场已经被瓜分殆尽。EVP预测本品在2026年的销售额为5.83亿美元。

4）2021年5月28日-Truseltiq(infigratinib)-FGFR

同在5月28日，QED Therap公司的FGFR（成纤维生长因子受体）抑制剂也获得了FDA批准，用于FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌(CCA)二线治疗。

在一项开放标签、单臂设计的临床试验（NCT02150967）中，108名符合入组条件的患者接受了本品治疗，ORR为23%，其中CR和PR分别为1%和22%，中位DoR为5.0个月。

胆管癌比较少见，美国每年新确诊患者约为8 000 人，其中15%为FGFR2 基因突变。

本品作为第三个FGFR抑制剂，市场潜力较为有限，EVP预测2026年的销售额可达2.53亿美元。

5）2021年5月28日-Lumakras(sotorasib)-KRAS

本品是FDA在5月28日批准的第三个药物，这是第一款KRAS抑制剂，用于携带KRAS G12C基因突变的非小细胞肺癌(NSCLC)二线治疗。

在一项开放标签、单臂设计的临床试验（NCT03600883）中，124名符合入组条件的患者接受了本品治疗，ORR为36%，其中CR和PR分别为2%和35%，中位DoR为10.0个月。

KRAS是非常常见的原癌基因之一，64%的胰腺癌、37%的直肠癌和三分之一的NSCLC患者都存在KRAS突变。在全球范围内，KRAS突变的NSCLC比EGFR、ALK更多。

EVP预测2026年的销售额可达17.56亿美元。

6）2021年7月16日-Rezurock(belumosudil)-ROCK2

7月16日，Kadmon Holdings的Rho相关卷曲螺旋蛋白激酶（ROCK2）抑制剂喜获FDA批准，用于慢性移植物抗宿主病(cGVHD)三线治疗。

在一项开放标签的临床试验（NCT0364048）中，65名既往经历过2-5线治疗的cGVHD患者接受了本品治疗后，在第7个疗程的第一天，总缓解率为75%，其中部分缓解率和完全缓解率分别为69%和6%。

cGVHD是造血干细胞移植（HSCT）后常见而致命的并发症，发生率为30%-70%，cGVHD是移植免疫细胞攻击器官引发的综合征，可导致各个组织纤维化[iii]。据文献报道，北美约有2.2万名HSCT长期幸存者，本品的潜在患者群可达万人。

EVP预测2026年的销售额可达8.63亿美元。

7）2021年9月15日-Exkivity（Mobocertinib）-EGFR

9月15日，FDA加速批准了武田的新型EGFR抑制剂，用于EGFR外显子20插入突变的非小细胞肺癌（NSCLC）治疗。

在一项开放标签的临床试验（NCT02716116）中，114名铂化疗或化疗后进展的EGFR外显子20插入突变患者接受本品治疗后，客观缓解率为28%，中位持续应答时间（DoR）为17.5个月，59%的患者持续应答时间超过了6个月。

尽管此前已经有多款EGFR抑制剂获批上市，但基本只批准用于EGFR外显子19缺失突变和外显子21L858R突变的NSCLC患者，对外显子20插入突变患者几乎无效。

Exkivity是第二款款针对EGFR外显子20插入突变阳性患者的特异疗法，也是首款口服疗法，EVP预测2026年的销售额可达4.36亿美元。

8）2021年10月29日-Scemblix(asciminib)：ABL

10月29日，FDA加速批准了诺华的新型BCR-ABL激酶抑制剂asciminib，用于处于慢性期的费城阳性型慢性粒细胞白血病(Ph+CML)三线治疗。

FDA加速批准本品上市是基于一项开放标签、活性对照的临床试验 (NCT 03106779) 的早期结果。该试验共招募了233名既往接受过两种及以上TKI治疗的Ph+ CML患者，以2:1的比例分别给予本品或博舒替尼治疗，结果显示两组患者在第24周的分子学应答（MMR）率分别为25%和13%，完全细胞遗传学应答（CCyR）率分别为41%和24%。

尽管BCR-ABL融合基因在CML中非常常见，部分ALL、AML（急性粒细胞白血病）和MM患者也携带该基因，但作为三线疗法，市场潜力相对有限，EVP预测该产品在2026年的销售额为2.79亿美元。