今日，Ambys Medicines公司宣布获得4700万美元的A轮融资，这也将其A轮的融资总金额提高到了1.07亿美元。这些资金将用于支持其一款在研肝细胞替代疗法AMI-918的新药临床试验申请（IND）前准备工作。Ambys计划在2023年第二季度启动AMI-918的1/2期临床试验。

肝脏疾病病因多样，包括病毒感染、癌症或其他肿瘤、遗传性疾病或暴露于毒素（包括毒物、药物或酒精）下。在大多数情况下，肝细胞会因此失去正常功能，导致肝脏无法正常代谢食物和药物、处理脂肪和储存能量，引起许多严重的医学问题。随着肝功能下降，患者病情会变得危重。新闻稿的数据指出，全世界有5000多万人患有慢性肝病，每年肝病死亡人数有200多万。虽然肝移植是第二常见的实体器官移植，但只有不到10%的需要移植的患者能进行移植。

同时，肝脏是体内再生能力最强的器官之一。当肝细胞失去再生能力时，患者的疾病会发生不可逆的转变。利用肝细胞的细胞治疗方法在治疗严重的肝脏疾病方面具有巨大的潜力，数十年的临床经验表明，当患者获得足够数量的高质量肝细胞时，这些细胞可以支持甚至替代肝功能。然而直到现在，还无法产生足够数量的成熟肝细胞用于治疗目的。Ambys的肝细胞生产工艺克服了这一挑战，已经证明能够大规模生产出能在临床前动物模型体内发挥正常功能的高质量肝细胞，并有望恢复患者的正常肝功能。


▲在病理状态下，肝细胞再生障碍会导致疾病进展，而其他类型的细胞则会改变肝脏结构（图片来源：Ambys公司官网）

Ambys的AMI-918是一款针对急性肝病的同种异体肝细胞疗法。其下一个目标是发展肝细胞平台，旨在通过延长替代细胞的耐用性，以及更容易的给药和服用方式，从而无需进行免疫抑制治疗，使更广泛的慢性肝病患者群体能够获得有效治疗。该计划旨在减缓失代偿性肝病患者的疾病进展，并最终逆转疾病。

Ambys首席执行官Ronald Park博士表示：“严重的肝脏疾病影响着全球数千万人，大多数患者经历了严重的、不可逆的结果，中位总生存期仅为两年。并且，肝脏疾病还占社会卫生支出的很大一部分，是医疗保健领域最大的问题之一。在Ambys，我们正在努力重新定义严重肝病的治疗方法，在过去三年里，研究项目的数据验证了我们能够扩增成熟的、功能完全的肝细胞的能力，这些肝细胞维持了生物学功能，是我们治疗方法的核心。我们现在的重点是在2023年将先导项目推进到临床，并推进后续项目。”

参考资料：
[1] Ambys Completes $47 Million Series A Extension to Advance Liver Cell Therapy Platform. Retrieved December 21, from https://www.ambys.com/ambys-completes-47-million-series-a-extension-to-advance-liver-cell-therapy-platform/