10月29日,ImmunoForge公司(联席首席执行官Sung-Min Ahn和Kiho Chang)报告说,公司正在开发的用于治疗杜氏肌营养不良(DMD)和多发性肌炎(PM)的候选新药PF1801已获得美国食品及药物管理局(FDA)的孤儿药资格认定(ODD),用于治疗多发性肌炎。
多发性肌炎是一种肌肉因炎症反应而变弱的疾病;该病的病因尚未明确。杜氏肌营养不良是一种罕见病,由一种名为Dystrophin(肌营养不良蛋白)的基因的缺失或改变而引起。该病患者(通常是年轻男孩)会出现肌肉流失,最终导致死亡。
注:原文有删减
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