近年来，以CRISPR为代表的基因编辑技术已成为科研工作者的有力工具，被《科学》杂志列入2020年重要科学突破，当年更是斩获了诺贝尔化学奖。在刚结束的2021年第三季度，基因编辑技术仍然是备受瞩目的一条赛道。放眼世界，多家专注基因编辑疗法的公司纷纷宣布完成早期融资并取得了重要临床进展。下面让我们着眼中国，共同回顾4家精选公司的融资事件。

1. 瑞风生物完成数亿元A+轮融资，推动基因编辑疗法研发

融资时间：2021-09-16
融资轮次：A+轮
融资金额：数亿元
投资机构：博远资本、创新工场、光大控股、元生创投、招商证券投资

9月16日，广州瑞风生物科技有限公司（以下简称“瑞风生物”）宣布完成数亿元A+轮融资。据新闻稿显示，本轮融资将主要用于推进该公司先期开发的产品进入临床阶段和支持管线系统化布局。

瑞风生物于2019年在广州成立，致力于以基因编辑技术为核心的新药开发，为严重疾病患者提供可及性和治愈性药物。据官网资料显示，瑞风生物通过运用CRISPR-Cas系统类基因编辑工具转化到临床应用。以CRISPR-Cas9应用为例，其通过具有核酸内切酶活性的蛋白分子和向导RNA的功能组合，能够高效和准确地靶向并切割基因组序列中的指定位点，通过真核细胞自身的同源重组和非同源修复等机制，可以实现对基因缺陷位置的精确编辑。从技术手段来看，CRISPR-Cas技术既可以在基因组水平实现编辑，也可以在转录水平进行编辑，不仅适用于单基因遗传病，如地中海贫血、血友病、遗传性视网膜疾病（IRD）等，还可适用于心血管疾病、自身免疫性疾病、神经退行性疾病和恶性肿瘤等重大疾病。

该公司拥有体外（ex Vivo）和体内（in Vivo）两大创新药物方向，研发管线已经从包括全球受累人群广泛的地中海贫血在内的单基因遗传病扩展至常见类型的重大疾病。其中，进展最快的是β-地中海贫血基因编辑疗法，已经进入临床前阶段。

2. 锐正基因完成数千万美元种子轮融资，推进基因编辑和递送产业化平台开发

融资时间：2021-09-09
融资轮次：种子轮
融资金额：数千万美元
投资机构：Cormorant Capital、君联资本

9月9日，锐正基因宣布完成数千万美元的种子轮融资。据新闻稿显示，本轮融资资金将用于支持该公司研发平台建设与管线的快速推进。

锐正基因成立于2021年7月，主要聚焦于细胞内包括细胞核内靶点，基于新一代安全、高效、靶向性优异的基因编辑、RNA编辑和递送技术，行业算法的脱靶效应分析手段，以及经过行业验证的CMC工艺开发等，致力于为全球患者提供能够治疗严重甚至危及生命的先天性遗传疾病和后天获得性疾病的创新药物和治疗方案。

锐正基因创始人、董事长兼首席执行官王永忠博士拥有超过20年生物创新药研究、开发、申报、上市、商业化和国际化成功经验，也拥有成功管理和运营多个甲方和乙方药企的成功经验。公司其他核心团队成员在药物设计、临床前研究与开发等方面拥有丰富工业界经验。锐正基因美国分公司也已成立，将与美国合作伙伴共同开发更先进的基因和RNA编辑技术。

3. 贝斯生物完成近亿元天使轮融资，升级基因编辑NK平台

融资时间：2021-07-26
融资轮次：天使轮
融资金额：近亿元
投资机构：横琴金投、弘晖资本、弘励创投、瑞伏创投

7月26日，贝斯生物宣布完成近亿元天使轮融资。据新闻稿显示，本轮融资资金将主要用于贝斯生物的基因编辑NK平台及基因治疗平台的升级、产品研发、专利池的构建以及相关团队建设。

贝斯生物于2021年4月正式成立。该公司由徐天宏博士发起创立，专注于研发新型基因编辑NK细胞治疗产品及基因治疗产品。徐天宏博士早年毕业于复旦大学，在美国贝勒医学院获得人类和分子遗传学博士学位。贝斯生物的核心团队包括专注在NK细胞治疗领域深耕15年的专家，基因编辑、碱基编辑专家，以及在细胞治疗产业及临床试验分别耕耘20年的专家。

贝斯生物在自然杀伤（NK）细胞领域和基因编辑领域拥有一系列自己的核心技术，已经建立了完备的NK细胞基因工程改造平台，并且完成了概念验证。目前研发管线包括多个全球潜在的“first-in-class”通用型细胞治疗产品，适应症包括肺癌、肝癌、脑胶质瘤等多种实体肿瘤，以及血液肿瘤中的未被满足的治疗需求。

4. 新芽基因完成数千万人民币Pre-A轮融资，研发基因编辑创新药

融资时间：2021-07-09
融资轮次：Pre-A轮
融资金额：数千万元
投资机构：丹麓资本、红杉中国、王加权家族基金、西湖大学产业投资、中新产投

7月9日，新芽基因宣布已完成数千万人民币Pre-A轮融资。到目前为止，公司已完成近亿元融资。

公开资料显示，新芽基因成立于2020年7月，由何春艳博士和常兴博士联合创立。何春艳博士拥有丰富的病毒类产品研制开发、商务拓展、投资孵化经验。常兴博士任职于西湖大学，是中国最早进行碱基编辑技术开发及应用研究的学者之一，特别是在利用碱基编辑技术治疗肌肉相关疾病领域。

新芽基因是一家利用碱基编辑技术进行基因治疗药物研发的公司，主要基于专利TAM碱基编辑技术平台，开发具有重大未满足临床需求的基因治疗药物。该公司首个产品的适应症为杜氏肌营养不良（DMD）系列基因突变疾病。DMD是以肌肉退化和衰弱为特征的神经肌肉进行性疾病，它的发病原因是抗肌萎缩蛋白基因突变引起的，目前尚缺乏有效的治疗方式。

据介绍，新芽基因的TAM技术在患者的iPSC细胞中高效恢复了抗肌萎缩蛋白的表达，并在DMD小鼠上表现出了令人欣喜的疗效。接受TAM药物治疗后，DMD小鼠骨骼肌和心肌功能得到了显著改善，寿命也显著延长。目前，该公司第一款DMD产品正在进行工艺开发。

参考资料:
[1] 各公司官宣新闻稿