8月1日，渤健旗下两款治疗多发性硬化（MS）的新药——富马酸二甲酯肠溶胶囊（特菲达™）和氨吡啶缓释片（复彼能™）双产品上市会隆重召开，宣布两款新药在国内正式上市，开启我国MS治疗新时代。

全世界已知的罕见病约有7000种，但其中只有约6%的疾病有药可治。2018年5月，MS被列入国家卫生健康委员会等五部门联合制定的《第一批罕见病目录》，旨在支持罕见病的诊断和治疗。富马酸二甲酯肠溶胶囊和氨吡啶缓释片这两款药物上市将为中国的MS患者提供全新的治疗选择，前者兼具良好疗效及安全性，可以更好地满足MS患者对治疗的不同需求；后者则是我国首个用于改善MS成人患者步行能力的治疗方法，实现了治疗零突破。

引领MS治疗变革

MS是一种慢性炎症性自身免疫疾病，患者的自身免疫系统攻击保护神经的髓鞘，导致神经功能的损伤，并出现运动、视觉和认知等神经功能障碍，大多数患者在20-40岁之间出现首次症状，是造成青壮年非创伤性神经系统致残的第二大原因。

相对很多致命性强、且当前无药可医的罕见病来说，MS患者只要及时且坚持有效的治疗，就能控制病情复发和进展，回归正常生活。然而，在我国，MS患者确诊周期长、难度大；此外，仍面临缺乏具备在基层医院去诊断多发性硬化的规范的流程和诊断的技术的发展瓶颈，MS确诊患者仅有约10%正在接受疾病修正治疗（DMT）。

MS包括急性发作期和缓解期，其中缓解期的控制是治疗的关键窗口期，患者需要长期使用DMT药物治疗以降低复发风险，DMT药物对预防复发和延缓疾病进展非常重要，是国内外指南及共识一致推荐的缓解期标准治疗药物。

首都医科大学附属北京天坛医院院长、国家神经系统疾病临床医学研究中心副主任暨中华医学会神经病学分会主任委员王拥军教授表示：“MS病理特征、临床表现和病程均具有很强的异质性，个体化治疗至关重要。富马酸二甲酯肠溶胶囊的上市及其临床应用将为患者带来全新选择，可以为患者提供更多的治疗选择，治疗方案更加灵活，并将丰富中国MS的临床治疗经验，使更多的MS患者获益。氨吡啶缓释片是目前唯一被美国FDA和欧盟EMA批准针对于改善MS患者步行能力的药物。它与DMT药物联合使用，提供了短期改善步行能力，长期减少疾病致残的综合治疗方案。”

这两款药物的研发公司渤健在引领MS诊疗水平的创新方面有超过25年的专注与投入，拥有丰富的科学实践经验与科研资源。目前，渤健在全球有6个获批产品，MS领域丰富的产品组合惠及全球近130万MS患者群体，通过25项正在进行的MS临床试验，不断在MS病程的各个阶段进行开创性研究。

渤健亚太区总裁温浩基表示：“渤健始终深切关爱MS患者群体，不断追求药物创新，致力于为患者提供先进的治疗方案。我们很感谢国家药品监督管理局通过优先审评审批程序能让富马酸二甲酯肠溶胶囊和氨吡啶缓释片两个创新成果能快速进入中国，期待能与国内的临床专家不断深入研究，将多发性硬化的治疗策略从延缓疾病进展转变为帮助更多患者获得持续的缓解，并最终消除多发性硬化导致的残疾。将继续同各方携手推动我国MS诊疗水平的进一步提升，提高MS在中国的药物可及性，造福中国MS患者。”

提高MS用药可及

2020年12月，由中国罕见病联盟发布的《2020中国多发性硬化患者综合社会调查报告》显示，处于辍学或失业状态的MS患者中，近90%是由该疾病导致的；参与此次调查的患者中，由于缺乏疗效或存在副作用，三分之一的患者终止了疾病修正治疗。

可以看出，尽管以往已有部分可选择的临床治疗方案，但许多MS患者依然面临残疾进展的风险，急需新的DMT药物进一步控制病情，富马酸二甲酯肠溶胶囊的上市为顺应个体化治疗提供了新机会。

中山大学附属第三医院神经内科主任医师胡学强教授表示：“有研究显示，DMT治疗越早越好，患者在确诊后马上开始DMT治疗和等待2年后再开始治疗，长期残疾进展方面的获益有显著性差别。临床试验结果和超过十年的真实世界证据充分证明了，富马酸二甲酯肠溶胶囊可帮助患者明显减缓疾病进程的发展，减少致残病变的发生，是越早使用对患者越有益的药物。”

氨吡啶缓释片是渤健在中国市场获批的第二个MS治疗药物。2021年5月14日，氨吡啶缓释片正式获得国家药品监督管理局批准，用于改善MS合并步行障碍成年患者的步行能力。MS疾病过程中发生的多发性脱髓鞘事件，会导致脑和脊髓神经轴索的永久性损害，继而发生包括运动、视觉和感觉等病理性症状，其中步行障碍是多发性硬化临床症状当中一个非常常见的表现。

氨吡啶缓释片是中国首个获批的能够改善MS成人患者步行能力的治疗方法，并在MS成人患者中证明了其临床疗效的治疗药物。国家药品监督管理局的药品审评参考了三项全球3期、随机、双盲、安慰剂对照的验证性研究，结果显示，氨吡啶缓释片治疗的患者步行速度显著高于安慰剂组，且氨吡啶缓释片治疗应答时间短，治疗启动后数周即显示出疗效。

复旦大学附属华山医院神经内科主任董强教授表示：“在所有MS的症状中，步行障碍对MS患者的日常生活质量影响最为严重。不但限制他们的工作能力，还会影响患者的心理健康，对个人和家庭造成严重的精神和经济负担。氨吡啶缓释片能够快速来到中国，填补长期以来临床上的治疗空白。希望氨吡啶缓释片和富马酸二甲酯肠溶胶囊这两款药物上市后，能加速进入医保进程，尽早被纳入医保报销范围，让更多的MS患者和家庭受益。”

目前富马酸二甲酯肠溶胶囊已经开始临床使用，通过患者福利和患者援助项目方案，帮助MS患者群体提高药物可及性。氨吡啶缓释片预计将在年内使中国患者受益。