今日，致力于开发精准疗法的Blueprint Medicines公司宣布， 美国FDA加速批准该公司开发的RET抑制剂Gavreto（pralsetinib）上市，用于治疗 RET 融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者 。此次获批，是基于1/2期临床试验ARROW的数据，该试验显示了Gavreto对初治和经治 RET 融合阳性NSCLC患者均产生疗效，且无需考虑 RET 融合位点或中枢神经系统受累情况。根据Blueprint Medicines与罗氏（Roche）公司达成的 合作 ，Blueprint Medicines将和罗氏旗下基因泰克（Genentech）将在美国共同推广Gavreto。在中国，基石药业 已经获得这款创新疗法在大中华区的开发和推广权益。 

RET 激活性基因融合和突变是许多癌症类型的关键驱动因素，包括NSCLC和多种类型的甲状腺癌。大约1-2%的NSCLC患者和10-20%的甲状腺癌患者携带 RET 融合，而大约90%的晚期甲状腺髓样癌（MTC）患者携带 RET 突变。 

Gavreto是Blueprint Medicines公司开发的一种每日一次的口服RET靶向疗法。它能够特异性强力抑制驱动许多癌症类型的 RET 变异。 

图片来源：参考资料[1]

ARROW临床试验的数据显示，在87例既往接受过含铂化疗的患者中，接受Gavreto治疗的患者的总缓解率（ ORR）为57%，其中 完全缓解率（CR）为5.7%。在27例不适合接受含铂化疗的初治患者中，ORR为 70%，完全缓解率为 11%。 

“靶向疗法显著改善了由致癌基因（包括 EGFR 和 ALK ）驱动的非小细胞肺癌患者的治疗，特异性RET抑制剂pralsetinib的批准标志着精准医疗的又一个里程碑，”ARROW试验的负责人，德克萨斯大学MD安德森癌症中心的Vivek Subbiah教授说：“此次批准有可能改变 RET 融合阳性非小细胞肺癌患者的治疗标准。” 

参考资料： 

[1] Blueprint Medicines Announces FDA Approval of GAVRETO™ (pralsetinib) for the Treatment of Adults with Metastatic RET Fusion-Positive Non-Small Cell Lung Cancer. Retrieved September 4, 2020, from http://ir.blueprintmedicines.com/news-releases/news-release-details/blueprint-medicines-announces-fda-approval-gavretotm-pralsetinib