日前，Horizon Therapeutics公司宣布，美国FDA皮肤和眼科药物咨询委员会（DODAC）全票支持该公司的全人源化单克隆抗体teprotumumab用于治疗甲状腺眼病（TED）。新闻稿指出，如果获得批准，teprotumumab将是唯一一款治疗TED患者的获批疗法，将满足重大未竟医疗需求。

TED是一种威胁视力的罕见进行性严重自身免疫性疾病。患者的症状包括眼球突出、复视、视力模糊、疼痛和面部畸形等，可能严重影响患者的生活质量。虽然TED经常发生在患有甲状腺机能亢进症或格雷夫斯病（Grave’s disease）的人身上，但是它是一种独特的疾病，是由于自身抗体激活了眼眶内细胞中胰岛素样生长因子1受体（IGF-1R）介导的信号复合体而引起的。在进入稳定期之前，TED会处在活跃期大约两到三年。活跃期TED缺乏有效的治疗手段。直至进入稳定期后，TED才可以接受眼眶、眼肌等眼科手术来恢复视力或外表。

Teprotumumab是胰岛素样生长因子1受体（IGF-1R）的完全人源化单克隆抗体。通过与IGF-1R结合，阻断IGF-1R介导的信号通路。它已经获得FDA授予的突破性疗法认定、孤儿药资格、快速通道资格、和优先审评资格。

▲Teprotumumab的作用机制（图片来源：参考资料[2]）

Teprotumumab治疗TED的有效性和安全性得到了大量临床证据的支持。BLA的提交是基于名为OPTIC的验证性3期临床试验的积极结果，以及一项2期临床试验的结果。OPTIC研究发现，接受治疗6个月内，接受teprotumumab治疗的患者中，82.9%的患者眼球突出有明显改善，安慰剂组这一数值为9.5%。同时，teprotumumab达到所有次要终点，包括减少复视，生活质量改善等。

“今天的全票支持标志着向FDA批准的第一个针对TED患者的疗法迈出的重要一步，这是一种威胁视力的自身免疫性疾病，”Horizon公司总裁兼首席执行官Timothy Walbert先生说:”我们相信teprotumumab有潜力解决这些患者未得到满足的重大需求，我们期待着与FDA合作完成对申请的审查。”

参考资料：

[1] FDA Advisory Committee Votes Unanimously to Support the Use of Teprotumumab for the Treatment of Thyroid Eye Disease (TED). Retrieved December 13, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20191213005479/en

[2]. Teprotumumab Overview. Retrieved Feb. 28, 2019, from https://www.creativebiolabs.net/teprotumumab-overview.htm

原标题：速递 | FDA咨询委员会全票支持！罕见眼病首款疗法有望问世