今日，强生集团（J&J）旗下杨森（Janssen）公司宣布，美国FDA授予该公司靶向B细胞抗原（BCMA）的CAR-T疗法JNJ-4528突破性疗法认定，用于治疗经治多发性骨髓瘤患者。突破性疗法认定将加快这一创新疗法的开发和审评过程。JNJ-4528又名LCAR-B38M，是南京传奇公司和杨森公司共同开发的创新CAR-T疗法。

多发性骨髓瘤（MM）是一种无法治愈的血液癌症，影响骨髓中的浆细胞。癌变的浆细胞迅速增殖扩散，将骨髓中的正常细胞替换为癌细胞。据估计，在2019年，超过32000名患者将被确诊患有MM。MM患者的症状包括骨折或者骨痛，血红细胞计数降低，疲惫、肾脏问题和感染等。

JNJ-4528是一款结构上具有差异性的CAR-T疗法。它的抗体片段中携带两个靶向BCMA的蛋白域。JNJ-4528最初由南京传奇公司设计和开发。在2017年12月，杨森公司与南京传奇达成全球性合作，共同开发和推广JNJ-4528治疗MM患者。在中国，南京传奇与杨森合作开展的2期临床试验CARTIFAN-1，正在招募患者，进一步评估JNJ-4528在治疗晚期复发/难治性MM患者时的疗效。这一疗法已经获得FDA授予的孤儿药资格，以及欧盟EMA授予的PRIME药品认定。

这一突破性疗法认定的授予获得了名为CARTITUDE-1的1b/2期临床试验数据的支持。参加这一开放标签，多中心临床试验的多发性骨髓瘤患者至少接受过3种前期疗法，或者对蛋白酶体抑制剂（PI）和一种免疫调节疗法（IMiD）产生耐药性。它们已经接受过PI，IMiD和抗CD38抗体的治疗，然而疾病继续进展。CARTITUDE-1的初步数据将在本周末开幕的美国血液学会（ASH）年会上公布。ASH会议摘要表明，在能够评估疗效的21名患者中，所有患者的肿瘤负担都有所下降。JNJ-4528达到91%的总缓解率，其中4名患者达到严格完全缓解（stringent complete response），2名患者达到完全缓解，7名达到非常高的部分缓解，6名达到部分缓解。

▲CARTITUDE-1试验中患者肿瘤负担的变化（图片来源：参考资料[2]）

“突破性疗法认定的授予是我们与南京传奇合作，加速开发这一创新CAR-T疗法进程中的重要里程碑，”杨森研发肿瘤学临床开发副总裁Sen Zhuang博士说：“我们期待与美国FDA紧密合作，推进JNJ-4528的临床开发，最终将这款靶向BCMA的免疫疗法带给需要新治疗选择的多发性骨髓瘤患者。”

参考资料：

[1] Janssen Announces BCMA CAR-T Therapy JNJ-4528 Granted U.S. FDA Breakthrough Therapy Designation for the Treatment of Relapsed or Refractory Multiple Myeloma. Retrieved December 6, 2019, from https://www.prnewswire.com/news-releases/janssen-announces-bcma-car-t-therapy-jnj-4528-granted-us-fda-breakthrough-therapy-designation-for-the-treatment-of-relapsed-or-refractory-multiple-myeloma-300970825.html

[2] Results from CARTITUDE-1: A Phase 1b/2 Study of JNJ-4528, a CAR-T Cell Therapy Directed Against B-Cell Maturation Antigen (BCMA), in Patients with Relapsed and/or Refractory Multiple Myeloma (R/R MM). Retrieved December 6, 2019, from https://ash.confex.com/ash/2019/webprogram/Paper121731.html