9月27日，由张锋教授和刘如谦（David Liu）教授等人共同创立的Beam Therapeutics正式向美国证券交易委员会（SEC）递交了纳斯达克上市申请，计划募资1亿美元。这家公司是首个利用CRISPR单碱基编辑技术开发全新疗法的公司。

▲Beam Therapeutics的共同创始人张锋教授（左）、刘如谦（David Liu）教授（中）、以及J. Keith Joung教授（右） （图片来源：Beam Therapeutics官网）

Beam在其IPO招股说明书中表示：“如果现有的基因编辑方法是修改基因组的‘剪刀’，那么我们的基因编辑方法就是‘铅笔’，可以擦除并重写基因中的一个字母。”Beam的核心技术来自张锋教授与刘如谦教授两人的科研突破，能精准地对DNA或RNA上的单个碱基进行编辑。我们知道无论是DNA还是RNA，其关键遗传信息均由碱基的序列所构成。如果这些信息出现了偏差，就会导致细胞功能受损，引发疾病。

Beam Therapeutics指出，其单碱基编辑技术是CRISPR基因编辑工具的全新应用。这项技术有两个关键组成部分，其一是能特异性靶向基因组中任意位点的CRISPR酶。我们可以通过使用不同的酶，来靶向DNA或RNA。第二个关键是一类能修改碱基的酶。与经典的CRISPR基因编辑技术不同，这种酶主要涉及对碱基的化学修饰，不会切开DNA或RNA，理论上安全性也更高。

▲Beam公司核心技术（图片来源：Beam Therapeutics官网）

Beam在其招股书中列出了12种在研项目，可治疗的疾病领域包括β地中海贫血和镰状细胞贫血症，以及急性淋巴细胞白血病（ALL）和急性髓系白血病（AML）。此外，其管线中还包括针对肝脏疾病以及眼睛和中枢神经系统疾病的潜在治疗方法。该公司的研发管线基于单碱基编辑系统的递送方式分为三个板块：分别使用电穿孔（electroporation），脂质纳米颗粒和腺相关病毒（AAV）递送。

到目前为止，该公司所有的在研项目都处于临床前阶段。Beam表示，大多数临床前项目已经在实验室中证明了“治疗相关”的细胞碱基编辑技术。明年，其目标是在动物中验证并测试细胞碱基编辑技术。如果一切顺利，Beam表示，可能会在2021年启动多个人体试验的项目申请。

▲Beam公司研发管线（图片来源：Beam Therapeutics官网）

据Beam Therapeutics的上市文件，该公司成立于2017年，目前已拥有100多名员工，并获得哈佛大学、Broad研究所（Broad Institute)、Editas Medicine和Bio Palette的独家技术授权。成立至今，公司已经完成2.24亿美元的融资，主要投资人包括F-Prime Capital Partners，ARCH Venture Partners等。

正如该公司的投资人，ARCH Venture Partners的管理合伙人和共同创始人Robert Nelsen先生所说的——“有着下一代基因编辑技术、世界级的管理团队、以及丰厚资源的Beam相当独特，不仅有望改变我们对疾病的治疗方式，还有望改变对疾病的预防手段”，我们期待在资本的助力下，Beam Therapeutics能够早日将管线内的遗传疗法推进至临床，造福广大遗传病患者。

[1] FORM S-1 REGISTRATION STATEMENT UNDER THE SECURITIES ACT OF 1933 Beam Therapeutics Inc. retrieved September 29 2019 from https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1745999/000119312519257401/d734398ds1.htm