人口老龄化、居住城市化、人们健康意识增强以及疾病谱变化促使医药需求持续增长，未来5-10年是医药发展的关键时期，也是大有可为的战略机遇期。11月9日，在第29届全国医药经济信息发布会上，CFDA南方医药经济研究所副所长陶剑虹指出，伴随着《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》的发布，中国医药创新步入黄金时代，并就“透析全球医药创新生态”、“聚焦凸显临床价值品种”和“研判医药产业未来趋势”三个主题进行了深入解读。

CFDA南方医药经济研究所副所长 陶剑虹

透析全球医药创新生态

预计2017-2022年全球药品市场增速加快，处方药市场的增速加快，暗示着世界药品市场将受到新一轮新药上市潮的拉动。全球新药审批加速，中国企业迅速跟进FDA新批药物，新药上市加快以满足市场需求。

2017年3月，CFDA发布《关于调整进口药品注册管理有关事项的决定（征求意见稿）》，新政策允许“国际多中心（IMCT）药物临床申请-获得IMCT批件”和“临床试验申请-获得临床试验批件”并作一步，由原来的“三报三批”变为“两报两批”，药企可在获得IMCT批件后直接提出上市注册申请。

2017年6月CFDA成为ICH正式成员，通过与国际标准和指南同步，中国的药品审评审批标准将越来越接近发达国家或地区。以临床试验为例，其他国家或地区的临床试验结果将可以在中国使用，能避免重复试验，帮助进口药品更快地在国内上市。

2017年10月9日国务院办公厅印发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，允许境外企业和科研机构在我国依法同步开展新药临床试验。接受境外临床试验数据。在境外多中心取得的临床试验数据，符合中国药品医疗器械注册相关要求的，可用于在中国申报注册申请。对在中国首次申请上市的药品医疗器械，注册申请人应提供是否存在人种差异的临床数据。

陶剑虹表示，随着药品市场的变化、药审政策的改变，中国将迎来第二波进口药浪潮。

她还指出，研发价值链重构，资源全球配置，从实验室到临床研究，从药企到研发外包，从资本孵化到上市，需要形成多方融合的创新生态系统。所以新药的“买来主义”重新流行，企业大手笔并购扩充研发管线。

2016年礼来的阿兹海默药，花了27年，投入30亿美元，终究还是在临床试验中无奈宣告失败。研发具有高投入、高风险的特点，有时投资并购是比自主研发更好的选择。

创新型药企为研发输注新鲜血液。大型药企的研发效率不高，转型与研发效率更高的早期研发型小企业合作，大企业传统研发模式开始变革。相比于并购，越来越多的企业以授权转让的方式寻求与小型创新型药企合作，最小化试错风险。MAH（上市许可人制度）衔接初创企业与制药企业，推动协同创新。CMO企业迎接外包时代。

仿制药行业继续面临降价压力。欧美传统仿制药企业面临价格和销量的双重压力，特朗普政府多次抨击药品价格过高，FDA也开始大大加快仿制药审批，优先接受超过100种突破性仿制药的申请，增加竞争，借此降低药价。鉴于仿制药特征，“突破性”仿制药加快上市进程，生物类似药大品种市场方兴未艾，中国市场通过“质量和疗效一致性”的仿制药将成主流。

罕见病用药迎来利好。陶剑虹表示，孤儿药研发具有很多优势：在药物研发过程尤其是临床研究所需病人数很少；成功率三倍于一般药物研发，非常适合中国药物研发企业；上市后推广费用很低，再加上7-10年的独占期，使得仿制药厂无法很早的进入仿制；上市后可以拓展新的适应症，商业价值很大。中国罕见病用药迎来政策利好。

聚焦凸显临床价值品种

抗肿瘤药物。肿瘤药花费到2020年的年增长率为7.5%-10.5%，全球肿瘤药市场预计达1500亿美元。2016年和2017年，肿瘤免疫治疗两度被美国肿瘤学会评选为年度首要进展。2017年，最具代表性的CAR-T疗法迎来了里程碑式进展，两款药物获批。美国是CAR-T疗法的发源地，不仅上市了收款CAR-T疗法，期临床试验进行数量也遥遥领先（97项），中国以66项临床试验数量位居第二，目前已跻身全球CAR-T研究第一梯队。

调血脂药。阿托伐他汀钙以占48.9%的份额遥遥领先，瑞舒伐他汀上升较快。PCSK9抑制剂是“后立普妥时代”最强大的降脂新药。美国首个上市的PCSK9抑制剂为Praluent，原研厂家是赛诺菲/再生元，欧盟首个上市的PCSK9抑制剂是Repatha，原研厂家为安进。

糖尿病用药。全球糖尿病患病人数在2015年为4.15亿，2040年将会达到6.42亿。目前，糖尿病用药已跃居全球药品销量排行第二名，仅次于肿瘤用药。2016年全球糖尿病市场规模达436亿美元，占全球处方药市场份额的12%；预计2020年将达到579亿美元，年复合增长率达4.8%。

研判医药产业未来趋势

在对全球医药创新生态环境和具有临床价值三大品类的药物进行一番解读之后，陶剑虹对医药产业的未来趋势进行了研判，她表示，未来医药产业有十大趋势：消费逐渐成为经济增长的第一驱动力，消费升级是值得期待的风口；越来越多的高科技被各大药企应用于新药研发领域，借此探索提高新药研发效率、节省更多成本的路径，未来VR和AI将刷新研发效率；医药新实业将从营销能力、供应链能力和金融资本能力等方面转型重塑，制药工业与工业4.0逐步融合；供应链创新促进医药流通升级；O+O全渠道开启医药新零售时代，外方外流加速，国内DTP药房迎来发展良机；工商企业大融合时代到来，边界正在消失，研发和营销是可以联合的，一个有创新力的企业一定是富有活力和分享型企业；一带一路引领中国医药出口开启新丝路；中国高性能医疗器械产业发展图景清晰；中国大健康产业处于初创期，未来将蓬勃发展，特医食品将成为大健康产业的下一场盛宴；“健康中国”带动医养结合快速发展，医养结合是未来的发展方向。

最后，陶剑虹表示，纳西姆·尼古拉斯·塔勒布的反“脆弱”理论同样适用于医药研发创新，我们要勤于试验；广播种、长期收获回报、快速迭代并灵活转向；投资团队而非计划书；理论从实践中来；简胜于繁；在失败中学习。“我们要不忘初心，坚守定力，为了创新仅此一次的生命，让我们坚守研发定力，让脆弱的药物创新受到多一些呵护；不忘初心，方得始终，既然选择了远方，便只顾风雨兼程，守得住最初的浪漫，耐得住漫长的寂寞，要赢就赢得漂亮！”（生物谷Bioon.com）