来源：

西北大学

概述：

早期的研究已经证明了一种治疗致死性胶质母细胞瘤的潜在的新治疗策略。这项战略包括使用脂质聚合物为基础的纳米颗粒向肿瘤提供分子，在这些肿瘤中，分子关闭了被称为脑肿瘤起始细胞的关键癌症驱动器。纳米粒子平台提供的分子可以针对病人肿瘤的特定基因组成。

早期的西北医学研究已经证明了一种治疗致死性胶质母细胞瘤的潜在的新治疗策略。

这项战略包括使用脂质聚合物为基础的纳米颗粒向肿瘤提供分子，在这些肿瘤中，分子关闭了被称为脑肿瘤起始细胞（BTICs）的关键癌症驱动器。

“BTICs是恶性脑肿瘤群，对于切除、放疗和化疗标准方案后的胶质母细胞瘤患者而言，是构成耐药性，复发和不可阻挡的侵袭的原因.”该研究的第一作者，西北大学费因伯格医学院神经外科研究助理教授Dou Yu博士说。

这些发现发表在《美国国家科学院院刊》上。

将来源于人类患者的BTICs植入到小鼠模型中，科学家将含有小干扰RNA（siRNA）的纳米粒子——减少特异性促癌蛋白表达的RNA分子的短序列——直接注射到肿瘤中。在这项新的研究中，该策略通过植入药物输注泵持续治疗，阻止肿瘤生长和延长生存期。

“这一重大的进步，虽然仍处于概念阶段，它强调了在人类已知范围内，在最具毁灭性的医疗条件下完成治愈的新方向。”于说。他与神经外科的博士以及神经外科主任，首席研究员Maciej Lesniak和Michael J. Marchese教授合作完成这项研究。

胶质母细胞瘤尤其难以治疗，因为它的基因组成因病人而异。这种新的治疗方法可能会使对一个特定病人的肿瘤递送siRNA，同时针对多种致癌基因的产品成为可能。

在这项研究中，科学家们检测了许多胶质母细胞瘤组织中针对四种转录因子——但不是全部——的高表达的siRNA。该疗法在胶质母细胞瘤BTICs中以高水平的转录因子类起作用，而对其他类的癌症没有回应。

于说：“这为基于肿瘤轮廓的个性化胶质母细胞瘤治疗方案描绘了一幅图景。”依照独特遗传特征而定制的纳米治疗可以针对任何特定的患者，可能导致更大的治疗效益。”

该策略也适用于其他与中枢神经系统有关的医疗条件，而不仅仅是脑瘤。

于说：“退行性神经系统疾病，甚至精神疾病都可能成为这种多路传输平台的治疗候选者。”。

在科学家能把这个概念研究推广到人类之前，他们将需要继续细化纳米平台和其长期的安全性评价。尽管如此，这项新研究的发现依然为进一步的调查提供了参考。

“纳米药物提供了一个独特的机会来促进没有治愈方法的疾病治疗。通过有效地靶向脑肿瘤中针对肿瘤复发的起始细胞，此方法打开恶性脑癌的新的翻译方法。”Lesniak总结道。