美国食品与药品监督管理局于周二通过了治疗罕见形式的多发性硬化症的首个治疗方案，这种疾病是一种衰弱型疾病，身体自身免疫系统攻击大脑及脊髓。

“我们一直将一堆药物打到墙上，并且最后我们摔在了墙上，”休斯顿德克萨斯大学的荣誉教授Jerry Wolinsky博士称。Wolinsky是1月一项研究的主要作者，该研究表明，奥昔珠单抗药物缓解了原发性进行型多发性硬化症患者的衰退。

多发性硬化是一种神经系统疾病，影响着美国数十万人民，特别是女性。该疾病令神经组织结疤，并且引起一系列症状，从视力问题到麻痹。虽然这种疾病的最常见形式随着时间会变得越来越好或越来越坏，大约10-15%的患者具有一种被称为主要进展的形式，其会随着时间越来越差。到目前为止，对于这种变异还没有任何受批准的药物。

“该药物在停止炎症方面更加有效，”耶鲁大学医学院多发性硬化症研究者和神经病学的主管David Hafler博士称。

Halfer已经研究了该药物，但是没有参与导致FDA批准的试验。他并没有收到药物制造商Genentech的咨询费，但是他的实验室已经从该公司收到了部分资金用于研究该药物的工作原理。

商业上称为Ocrevus的药物是一种需要每六个月注射一次的输液。它的工作原理是消灭一类被称为B细胞的免疫细胞，其被认为在该疾病中起着主要作用。这种发展将重点从其他市场中的疗法中转移，而市场中的疗法专注于T细胞，并且在很大程度上对于治疗原发性进行型多发性硬化症基本上无效。

该药物将“在两周内”上市，perGenentech，定价为每年65000美元，其与其他治疗更常见的疾病形式的其他药物的价格相当。2015年的王菲研究表明，第一代药物曾每年花费8000至11000美元，涨至每年60000美元。

Hafler希望该价格将令保险公司高兴，并且令该药物能够得到所有多发性硬化症患者的广泛使用，而不仅仅是成本较高。

国家多发性硬化症协会对650000美元的价格标签表示欢迎。

“我们鼓励其他公司采取行动，创造一种以患者为先的药物定价趋势，”该组织的主席Cyndi Zagieboylo在一份声明中表示。

“MS疾病改变治疗方法不断升高的价格对于患有MS的患者获得这些改变生命的药物造成了障碍，”她称。

奥昔珠单抗也获得了批准用于治疗更常见的复发型多发硬化症。一月的另一项研究发现，患者使用Ocrevus的复发率比使用市面上更昂贵的药物的患者复发的几率高出一半。

该研究发现，Hafler称，“非常给力。”然而，对严重形式的疾病的影响远远不及，他称。

虽然Wolinsky称，最终获得一种受批准的药物对于缓解该疾病是“一个较大的交易”，但他还表示，原发性进行型患者不太可能将其视为奇迹药物。

“我必须告诉他们，‘你不定要丢掉你的轮椅。’”他称。

仍然不确定，Wolinsky称，这种药物会出现什么样的长期副作用。

“该药物看起来对于其疗效非常安全，”他称。“目前对于合格物品的问题在于，当它获得批准时那他珠单抗是否会显示出这种方式。”

FDA于2004年批准那他珠单抗用于治疗多发性硬化症，其被发现对神经损伤性病毒具有较小的风险。

“时间将告诉我们是否还有其他物质出现，”Wolinsky表示。