3月22日，位于美国剑桥的临床阶段生物公司Akashi therapeutics称FDA已完成试验资料复审并准许公司重新进行各类基因突变型杜氏肌营养不良在研口服药物HT-100的临床研究。据此，公司已经决定重新开始一项名为Halo-dmd-04的临床研究。其中，口服药物HT-100的有效成分为缓释的Halofuginone，具有抑制肌肉纤维化和发炎、促进健康肌纤维再生的作用。杜氏肌营养不良症则会导致男性儿童患者的肌肉退行及早夭，属于罕见疾病。

PS：2016年2月，Akashi公司HT-100的临床试验中，一名高剂量组的患者死亡，FDA介入调查，并及时叫停了该实验。

美国肌营养不良家长项目的总裁Pat furlong表示：“我们非常高兴FDA能够重新批准HT-100临床试验的开展。阻碍纤维化是一种重要的治疗方向，并且是杜氏肌营养不良组合治疗中的关键要素。我们非常高兴可以和Akashi公司合作开发杜氏肌营养不良症治疗的有效疗法。

Akashi therapeutics计划尽可能快地重新开始新的临床研究。公司正在就HT-100、DT-200（选择性雄激素受体调节剂）和AT-300（阳离子通道调节剂）未来的临床开发和商业化同潜在的投资者及合作伙伴进行计划商讨。所有这些药物均属于新颖的、互补性化合物，均具有不受基因突变类型限制的各类杜氏肌营养不良症治疗的潜力。

Akashi therapeutics公司CEO Marc blaustein表示：“我们对于改善杜氏肌营养不良症及其它肌肉功能障碍患者生活质量的目标不会改变。非常高兴FDA认同我们就之前试验做出的结论，我们将尽快重新开始临床研究。”

Halo-dmd-04将用来评价HT-100更低剂量150 µg/天的安全性、耐受性、PK以及药物活性，并会评估止吐药在试验参加人员中的使用情况。在之前进行的HT-100临床研究中，已经证明最低的三剂量治疗，男性患者的肌肉强度出现了改善。所表现出的强度改善，不单单是肌肉强度下降的减慢，同时在可走动及不能走动的7岁及以上男性患者身上所表现出了不寻常的临床发现。