新技术为研究疾病的模型，推进了细胞疗法

来源：

布莱根妇女医院

总结：

研究者已研制出一种高效的方法，使用病人皮肤中的干细胞建立肾脏结构体。肾脏结构体的创建可用于研究肾脏发育异常、慢性肾脏疾病和毒性药品的影响，还可被纳入生物工程设备，治疗急性和慢性肾脏损伤患者，科学家说道。

布莱根妇女医院（BWH）和哈佛干细胞研究所（HSCI）的调查人员建立了一种高效的方法，使用病人皮肤的干细胞创建肾脏结构体。肾脏结构体的形成可用来研究肾脏异常发展、慢性肾脏疾病、毒性药品的影响，还可被纳入生物工程设备，治疗急性和慢性肾损伤患者。从长远来看，这些方法可以加快使用病人自己细胞组织替换受损或病变肾脏的进展。这些研究结果于这周被发表在《自然生物技术》上。

 “肾脏是最常见的移植器官，但需求远远超过供给”合著作者和布莱根妇女医院肾脏部门生物学家Ryuji Morizane说道，“我们把皮肤细胞转化成干细胞，开发了一种高效的程序，将这些干细胞转化到肾脏结构体中，类似于在正常人类肾脏中发现的干细胞。我们希望这一发现将为未来创建肾脏组织铺平道路，可以在患者身上起作用，并消除移植供体的需求。”

慢性肾脏疾病（CKD）影响9%-10%的美国成年人口，是世界范围的严重公共卫生问题。慢性肾脏疾病进展的核心是肾元和肾脏各个功能逐渐不可逆的损失。肾病晚期患者受益于透析治疗和肾移植手术等，但这些方法有一些限制，包括有限的兼容器官捐赠者。

尽管人类肾脏在损伤后由自我修复能力,但它不能再生新的肾元。在先前的研究中,研究人员已经成功地通过添加某种化学物质，把干细胞分化到心脏、肝脏、胰腺或神经细胞,但肾细胞已被证明具有挑战性。使用正常肾脏作为发展路线图,布莱根妇女医院的调查人员开发了一个有效的方法，来创建肾前体细胞,可自行组装结构，模拟肾脏复杂结构。研究小组进一步测试了这些类器官，即在实验室中培育的三维器官结构,并发现了他们可以用于肾脏模型发展和对毒性治疗药物易感的肾脏结构体。肾脏结构体也有可能促进进一步研究，人类肾脏异常发育是如何子宫疾病中发生的和如何建立可以用来测试新疗法的模型。

 “这个新发现可以加速人类疾病模型的进步，寻找新的治疗药物，确定针对病人的毒性药物易感性，并且可能有一天会导致使用同一患者细胞替换肾病患者的肾脏组织，”作者Joseph V. Bonventre说道，他是布莱根妇女医院院长兼布莱根妇女医院生物医学工程部门主任。“这种方法特别具有吸引力，因为获得的肾脏组织将‘个性化’，还因为他们的基因和提取细胞的患者是一致的，这种方法可能最终导致组织更换，不需要抑制免疫系统。”

故事来源：

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期刊引用：

Ryuji Morizane, Albert Q Lam, Benjamin S Freedman, Seiji Kishi, M Todd Valerius, Joseph V Bonventre. Nephron organoids derived from human pluripotent stem cells model kidney development and injury. Nature Biotechnology, 2015; DOI: 10.1038/nbt.3392