突破性疗法认定（BTD）项目由美国食品与药物管理局（FDA）于2012年发起，为了加速治疗严重的或有声明危险的疾病的治疗方法的发展，这些治疗方法被证明比现有疗法有了“本质上的提高”。
4月24日，布鲁金斯卫生政策中心召集了一个公众会议来探讨该认定的资格标准以及FDA如何将这一标准应用于整个治疗领域。专家小组成员们用实际的和理论的事例来制定了该讨论，并且强调了对于应用过程的考虑、FDA的证据评价以及接受和拒绝的关键因素。该讨论还制订了策略以确保资格标准能被理解。一下是五条重要信息：
BTD项目被药品公司、研究者、倡导者和其他人所看好
董事会上，参与者们都对BTD项目表现出了热情。企业代表们表示他们的经验十分乐观，并且表示更多的合作以及FDA更多的指导对他们规划项目发展很有帮助。得到认定还可以提高一个药物公司的形象，这可以带来更多的投资以及招募到更多的临床试验病人；这对一些资源有限的小公司来说将会非常重要。
病人和疾病的倡导者都表示支持，并希望从早期成功通过的突破性治疗（主要集中于肿瘤学和抗病毒的领域）学到的教训可以转移到其他领域，尽管不会那么成功。但是，尽管BTD是促进新型药品发展的重要工具，它也仅仅只是更宽的科学和规范政策新大陆的一部分。加速真正创新的新药物的发现和发展将依赖于许多的因素，比如发展并批准新的可以用于量化早期治疗效果生物标志，以及建立一个能够精简临床试验过程的网络机制。发展新的、有效的方法来收集、分析以及在这些治疗上市之后交流这些有关信息，因为这些信息能够被FDA、供应商和病人所使用来更好地优化处方药政策和医疗决策。
BTD的请求远远超过那些真正能够达到资格标准的数量
项目开始之后，仅有不到30%的申请获得了BTD的认证。大多数被拒绝都至少有部分原因是缺乏数据或是数据可靠性问题，或是两个原因都有。例如，一些投资者在他们有临床数据之前便开始申请认证，或是用不完整的或基于有错误的科学设计的数据进行申请。很多的申请都没能达到机构比现有治疗方法有“本质上的提高”的要求。
一个高拒绝率的原因可能是缺乏明确的管理或法定标准可以用来作为明确的指导来告诉投资者如何通过认证。BTD的否认是保密的，这意味着提交申请对投资者来说实际上没有任何损失。向前看，生产者们可能需要在决定是否申请认证上更加仔细地考虑，因为这个过程对双方来说都需要时间和资源。
没有单一的阈值来定义突破性治疗
总共109个BTD的拒绝中大约有53%的部分原因是药品并没有比现有的治疗方案有本质上的提高。在那天的讨论中，FDA和投资者们都表示这可能是因为BTD的标准从根本上说是主观的。实际上，这意味着没有明确的界限确定一个新的治疗方案对于现有治疗来说有“本质上的提高”。认证的决定十分复杂，很高程度上的依情况而定，这包括目标疾病和情况，其他治疗方案的可用性，病人数量，正在研究的结果和所有所提交数据的可靠性。考虑到多种因素，这在某些情况下将会很难抉择一个新的产品是否有“变革性”的潜能而不仅仅是“更好”，尤其是一些没有很好的被理解或没有什么现有治疗方案的情况下。在做决策时，FDA会考虑所有提交的正面，而不是着眼于某一个特定的要求。
十分提倡BTD申请者提前与FDA交流
大约72%的BTD的否定或多或少都与设计或分析问题有关，这就使得一些人建议投资者们在提交申请之前与FDA进行交流。尽管有一些与机构交流的正式的机制，非正式的关于相关审核的咨询可以帮助投资者们更好的了解FDA需要什么类型的数据。这种提前的交流不仅可以增强可行的BTD请求，还可以减少无价值的申请的数量。
FDA可能需要更多的资源来实施BTD项目
通过突破性治疗认证的药品需要受到FDA密集的指导和审查。然而，当该项目2012年建立时，议会没有拨款资助这项开支。一直以来都有这样的担心，这个项目对FDA的有限的资源来说是一个巨大的开支，并且有可能影响其他药物申请审核的时间。这些担心在那天的讨论中都有重申，有人建议议会给BTD项目附加一个用户费，在2017年处方药用着费用法重新授权时。
