一个新的随机试验显示，用醛固酮拮抗剂依普利酮（依普利酮，辉瑞），加上血管紧张素转换酶抑制剂(ACEI)或血管紧张素受体阻滞剂(ARB)，进行早期治疗可以延缓杜氏肌肉萎缩(DMD)男孩的心肌衰退。
《医景医疗新闻》说：“由于这个研究展示出的安全性和有效性，我认为这种方法已经准备好应用于临床，”领导了这项研究的美国哥伦比亚俄亥俄州立大学瓦克斯纳医疗中心心脏病专家和教授，医学博士苏?拉曼（Subha Raman）。
男孩患有DMD和射血分数保留，但是患有后期钆增强剂MRI(LGE-CMR)导致的心肌损伤“应当考虑采取这种联合治疗”拉曼博士补充说。
这项研究在线发表在12月30日的《柳叶刀神经病学》。
护理的新标准?
实验参与者包括42个男孩和年龄7岁或以上的年轻男性，他们都患有DMD，LGE-CMR导致的心肌损伤，左心室射血分数至少45%，并且接受ACEI或ARB治疗。他们被随机分配到添加依普利酮25毫克或者第一个月每隔一天口服一次安慰剂，之后每天一次服用。所有在依普利酮组的20个男孩和安慰剂组22个男孩中的20个都完成了6个月和12个月评估的基线，其中包括心脏核磁共振。
到12个月时，在左心室圆周应变的基线进一步下滑，这个收缩功能障碍的敏感和早期标志，而且这个主要结果显示依普利酮组比安慰剂组的下滑明显少很多（中位数，1.0% 相比2.2%；P = .020)。
左心室圆周应变是“并发症之前的异常反应，如发生于DMD的充血性心力衰竭、心律失常，”拉曼博士在一份声明中指出。“通过影响这种最早检测心脏功能的变化，我们期待并希望在长期随访这些病人中看到更大的益处。减缓心脏病的进程应该转化为改善患者个人极其家人的生活质量，”她补充道。
到12个月的时候，依普利酮也减缓了左心室射血分数的下降（更换，-1.8% 相比 -3.7%；P = .032)。研究人员指出，至少需要接受6个月的依普利酮，才能显示出依普利酮对心脏的好处。
胱蛋白酶抑制剂C的浓度，一种无肌氨酸酐制剂用于衡量这两组患者肾功能和钾是否保持正常。不良反应是轻微的，研究人员说。一名依普利酮组的病人报告说恰巧由于季节性过敏而产生短暂的头痛。
心肌病是DMD患者死亡的一个主要原因。目前的研究表明，依普利酮是一种对其他的心脏疾病确定有效的药物，“可以用来减缓患有DMD男孩的心脏功能基因程序的下降，”拉曼博士说。
“临床医生通过阅读这篇文章获得的信息，在DMD患者出现致命的并发症，如心脏猝死症状明显，甚至在泵血功能（射血分数）变得显著异常之前，早期治疗有希望对这个高风险的人群产生有利影响。”她补充道。
依普利酮“可能很快成为DMD患者的护理标准，”俄亥俄州哥伦比亚全国儿童医院的儿科心脏病专家和合作研究者，医学博士，琳达·克莱普在声明中说道。
改善和延长寿命?
在和研究同时发表的评论中，意大利威尼斯，圣卡米洛•医院IRCCS基金会，医学博士Corrado Angelini医学博士指出依普利酮对患有DMD的男孩缺乏“重要禁忌症”并“有可能改善和延长生命”。
“未来的试验应该调查用依普利酮治疗心肌病是否有益，不仅针对杜氏肌萎缩症患者，也针对严重心肌病与其他肌肉营养不良有关疾病患者，如贝克肌肉萎缩症, 肌聚糖病，或核纤层蛋白病，”Angelini博士说。
这项研究是由BallouSkies，父项目肌肉萎缩症，美国全国高级转化科学中心，和美国国立卫生研究院支持。辉瑞制药提供依普利酮和匹配的安慰剂，但在这项研究中并没有积极作用。拉曼博士通过她西门子的研究机构接受研究的支持，一家制造商提供这项研究所使用的MRI设备。其他作者和Angelini博士表示无相关经济关系。
