近日，百洋医药集团旗下心血管前沿技术与创新转化平台百洋智心取得重大项目进展，其依托心血管疾病全国重点实验室转化的首个项目——针对射血分数保留的心衰（HFpEF）开发的 1 类小分子创新药 YY524051 正式获得国家药品监督管理局（NMPA）药物临床试验批准（受理号：CXHL2600901），拟开发用于射血分数保留的心力衰竭（HFpEF），后续将按获批临床试验方案启动 Ⅰ 期临床研究。

心血管疾病是威胁我国国民健康的重大疾病，而心衰是多种心血管疾病发展到严重阶段的共同临床综合征，是心血管疾病重要终末阶段之一，给社会带来沉重的医疗负担。数据显示，2025 年我国心衰患者达 1490 万例，到 2035 年预计将增长至 2270 万例[1]。

按照心脏射血分数，心衰主要分为射血分数下降的心衰（HFrEF）与射血分数保留的心衰（HFpEF）。随着诊疗手段进步，HFrEF 死亡率已趋于稳定甚至有所下降，但受人口老龄化、肥胖、高血压、糖尿病等代谢高危因素叠加影响，HFpEF 患病率仍在持续上升，目前约占全部心衰患者总数的 50%[2]。由于疾病机制复杂，HFpEF 长期缺乏针对性治疗手段，巨大的未被满足的临床需求亟待破解。

本次获批 IND 的创新药物，其核心靶点源于心血管疾病全国重点实验室专家团队对 HFpEF 发病机制的基础研究发掘。研究显示，转录因子 JUN 在 HFpEF 中具有重要作用，在心肌细胞中过表达 JUN 可诱导与 HFpEF 相似的心脏舒张功能障碍及相关疾病表型，而在 HFpEF 模型中对 JUN 进行干预，则能够明显改善心脏舒张功能。围绕这一发现，团队进一步整合转录组、ChIP-seq 及临床患者样本数据进行交叉验证，对 JUN 下游相关靶点进行系统筛选，最终确定了具有药物干预潜力的新靶点。

我国生物医药产业的创新发展，已不再以 First-in-Class 为唯一目标，国家以举国体制全方位推进源头创新。依托中国人庞大的组织样本，中国科学家率先发现靶点，并基于人原代细胞完成药效学验证，实现源头创新成果突破。靶点发现仅是药物创新的第一步，科研成果从实验室走向临床，离不开体系化的资源支撑。依托百洋构建的创新药物全生命周期赋能体系，百洋智心将承接心血管疾病全国重点实验室转化的 YY524051 早期基础研究成果，全面主导后续临床试验与药物开发工作，打通基础研究到临床开发的创新链路，提升源头创新成果转化效率。

作为百洋首个自主孵化的 1 类创新药，YY524051 有望为 HFpEF 这一目前仍缺乏能够针对核心致病机制、实现精准干预的疾病提供新的治疗选择。此次获批临床也标志着百洋正逐步形成自主研发、投资孵化等多种路径协同发展的创新格局，加速构建从靶点发现、药物开发到成果转化的创新体系，向创新药企的转型全面提速。

目前，百洋已围绕心血管、肿瘤、抗器官纤维化及骨健康等领域持续推进创新药械布局。除心血管领域外，百洋投资孵化的创新成果还包括全球首个靶向整合素αvβ3 的广谱肿瘤创新核药、中国首个自主研发的全磁悬浮人工心脏，以及全球领先的头颈部放射外科机器人、体部放射外科机器人等。抗肺纤维化创新药、骨再生创新药等项目也在持续推进。