9 月 7 日，临床试验网站登记与信息公示平台官网显示，维亚臻生物登记了一项在既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症参与者中评价 VSA012 注射液对比依库珠单抗的有效性和安全性的多中心、随机、开放标签、阳性药物对照的 Ⅲ 期临床试验。

来源：临床试验网站登记与信息公示平台官网

该研究计划入组 70 名受试者，随机分组接受 VSA012、依库珠单抗治疗。主要目的是在既往未接受过补体抑制剂治疗的中国 PNH 参与者中：以 Hb ≥ 120 g/L 的参与者比例为指标，评价 VSA012 优效于依库珠单抗治疗 PNH。关键次要目的是以 Hb 水平较基线持续升高 ≥ 20 g/L 的参与者比例为指标，评价 VSA012 优效于依库珠单抗治疗 PNH； 以溶血控制的参与者比例为指标，评价 VSA012 优效于依库珠单抗治疗 PNH。

VSA012 是维亚臻首款基于自主知识产权 siRNA 技术平台研发的双链小干扰 RNA（siRNA），通过 N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）偶联，特异性靶向肝脏内补体因子 B（CFB）mRNA，抑制血液循环中 CFB 蛋白的表达。临床前数据显示 VSA012 可持续抑制肝内 CFB mRNA 的表达，进而抑制血液中 CFB 蛋白和补体旁路通路活性，同时具有安全性。

Insight 数据库显示，VSA012 是全球首款进入 III 期临床的 CFB siRNA 疗法。