8 月 19 日，CDE 官网显示，益普生的依非兰诺片（Elafibranor 片）拟纳入优先审评品种，适应症为：与熊去氧胆酸（UDCA）联合治疗对 UDCA 应答不足的成年患者的原发性胆汁性胆管炎（PBC），或在无法耐受 UDCA 的患者中用作单药治疗。

来源：CDE 官网

依非兰诺是一款新型的口服 PPARα/δ 双重激动剂，每日一次。该产品可以通过激活 PPARα 和 PPARδ 调节胆汁酸的合成、转运和代谢，从而降低胆汁毒性并改善胆汁淤积。2024 年 6 月，依非兰诺率先在美国获批，成为近十年来首个获批用于治疗罕见肝病 PBC 的新药。

该批准主要基于 III 期 ELATIVE 研究数据。这是一项随机、双盲、安慰剂对照的 III 期临床，旨在评估依非兰诺联合 UDCA 与安慰剂联合 UDCA 相比的疗效和安全性，共纳入 161 例受试者。

结果显示，与安慰剂联合 UDCA 组（n=53）相比，依非兰诺联合 UDCA 组（n=108）达到生化应答复合主要终点的患者比例高出 13 倍（分别为 51% 和 4%，治疗差异达 47% ）。生化应答定义为 ALP（碱性磷酸酶）低于正常上限 1.67 倍，ALP 至少下降 15%，总胆红素不超过正常上限。次要终点方面，依非兰诺联合 UDCA 组 ALP 正常化约为 15%，而安慰剂联合 UDCA 组为 0%。

市场表现方面，依非兰诺 2025 年的销售额为 2.08 亿美元，相当不俗。