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武田罕见遗传性血液病创新药在华获批
发布时间: 2026-07-01     来源: 健识局

近日,武田中国宣布,旗下创新药物注射用阿帕达酶α辛奈达酶α(商品名:安则通)正式获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准,适用于儿童和成人先天性血栓性血小板减少性紫癜(cTTP)患者的按需或预防酶替代治疗(ERT)。本次获批使其成为中国首个且目前唯一的重组ADAMTS13药物。

先天性血栓性血小板减少性紫癜(cTTP)是由ADAMTS13基因突变引发的极其罕见、且能够危及生命的血栓性微血管疾病。据统计,cTTP的年发病率为每百万人口2~6例,该病已被纳入国家《第二批罕见病目录》。

注射用阿帕达酶α辛奈达酶α是一款重组ADAMTS13蛋白药物,可特异性补充cTTP患者血浆中ADAMTS13的活性,通过调控血管性血友病因子(vWF)多聚体代谢,减少或消除vWF血小板微血栓的形成,从而降低急性/亚急性TTP事件及其相关临床表现的发生风险。 

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