今日，再生元（Regeneron Pharmaceuticals）宣布，美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）均已受理cemdisiran用于治疗成人全身型重症肌无力（gMG）的监管申请，适用人群为抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性患者。美国FDA已授予该新药申请（NDA）优先审评资格，目标行动日期为2026年11月，而欧盟委员会则预计将在2027年下半年作出决定。Cemdisiran是一种皮下注射、靶向补体C5的siRNA疗法，用以治疗补体蛋白介导的疾病。

此次申报主要基于3期NIMBLE试验的数据支持。此前公布的结果显示，该研究达到了主要终点和关键次要终点。与安慰剂相比，每12周接受一次cemdisiran治疗的患者在两项关键评估量表上均表现出显著且具有临床意义的改善。主要终点显示，cemdisiran组在重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）评分上较基线平均改善4.5分，较安慰剂组实现2.3分的改善（p<0.001）。76.6%的cemdisiran组患者改善≥3分，安慰剂组的这一比例为44.1%。关键次要终点显示，在定量重症肌无力（QMG）评分上，cemdisiran组较基线改善4.2分，较安慰剂组实现2.8分的改善（p=0.002）。