梯瓦（Teva）宣布，已向美国FDA提交ecopipam的新药申请（NDA），用于治疗儿童Tourette综合征。新闻稿指出，ecopipam是一款潜在“first-in-class”疗法。

Ecopipam旨在阻断D1受体介导的多巴胺信号传导。D1受体超敏性可能与Tourette综合征相关的重复性和强迫性行为有关。该疗法已获FDA授予用于治疗儿童Tourette综合征的孤儿药资格和快速通道资格。

此次NDA提交基于近期发表在JAMA Neurology上的积极3期临床数据。该研究纳入了在开放标签治疗期内病情稳定且对ecopipam产生应答的儿童Tourette综合征患者。研究的主要疗效终点为疾病复发所需时间，基于耶鲁综合抽动严重程度量表总抽动评分（YGTSS-TTS）评估。与安慰剂相比，ecopipam在儿童患者的主要终点上显示具有统计学意义的获益（p=0.008），显著延迟了复发时间。

在该研究中，ecopipam总体耐受性良好。与ecopipam治疗相关的最常见不良事件包括嗜睡（n=24，11.1%）、焦虑（n=21，9.7%）、头痛（n=21，9.7%）、失眠（n=19，8.8%）、抽动（n=17，7.9%）和疲乏（n=14，6.5%）。