武田(Takeda)在第40届美国联合专业睡眠学会年会(SLEEP 2026)上公布了两项关键性研究的新增结果。结果显示,在研口服选择性食欲素2型受体(OX2R)激动剂oveporexton(TAK-861)改善了1型发作性睡病(NT1)患者的日常功能以及与疾病相关的认知和睡眠症状。Oveporexton旨在通过恢复食欲素信号传导,靶向潜在食欲素缺乏这一导致NT1发生的病因。上述数据结合此前已公布的3期研究结果,显示该疗法在疾病的广泛症状谱方面均带来改善,进一步支持其有望重塑1型发作性睡病治疗标准的潜力。
本次报告重点展示了两项全球多中心、安慰剂对照研究的次要和探索性终点结果。
功能表现:在所有剂量组中,与安慰剂相比,oveporexton于第12周在发作性睡病功能影响量表(FINI)的六个维度上均显示出统计学显著性改善(p<0.001)。多数患者在各维度评分上达到或超过已发表的正常参考阈值,体现了oveporexton帮助患者管理日常生活能力。FINI涵盖了NT1影响最高的维度,包括疲劳、认知功能、猝倒、社会活动、日常活动及日常责任。
认知:与安慰剂相比,oveporexton改善了与NT1相关的认知症状,该结果基于客观神经心理学测评(包括注意力、执行功能和记忆)以及患者报告指标的评估。在FINI的认知功能维度中,所有剂量组约70%的患者报告未出现显著认知困难,而安慰剂组约为15%。
夜间睡眠:探索性终点结果显示,在两项研究中,oveporexton均改善了睡眠质量。在所有剂量组中,大多数患者未报告出现幻觉或睡眠瘫痪;其中,在每日两次、每次2 mg剂量组中,多数患者在夜间睡眠紊乱方面较基线实现了具有临床意义的改善。此外,快速眼动(REM)睡眠的出现时点和模式也接近健康对照者的表现。
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