Edgewise Therapeutics今日宣布，EDG-7500在治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）和非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）患者的2期临床试验CIRRUS-HCM中获得积极顶线结果。EDG-7500是一款新型、口服、选择性心肌肌节调节剂，旨在减缓早期收缩速度，并改善有症状HCM患者受损的心脏舒张功能，同时不损害收缩功能。该公司指出，这一数据支持EDG-7500进入3期临床研究，预计3期临床试验将在2026年第四季度启动。

CIRRUS-HCM是一项多部分（A-D）、开放标签试验，旨在评估EDG-7500治疗oHCM和nHCM患者的疗效。Part D是一个为期12周的队列，旨在为3期试验提供参考。在oHCM患者中，给药依据左心室流出道压差（LVOT-G）进行指导；在nHCM患者中，给药依据N末端B型利钠肽前体（NT-proBNP）进行指导，后者是心力衰竭的一项关键生物标志物。

试验结果显示，接受EDG-7500治疗的oHCM患者在血流动力学、生物标志物、患者报告的健康状态和功能状态等关键指标方面均表现出广泛且具有临床意义的改善。与既往结果一致，静息状态下和Valsalva动作后均观察到LVOT-G显著降低，90%的患者血流动力学指标出现改善。在一项衡量心力衰竭严重程度的关键指标中，74%的患者实现NT-proBNP水平正常化（定义为<150 pg/mL）或较基线降低≥50%。堪萨斯城心肌病问卷总体摘要评分（KCCQ-OSS）报告平均增加24分，70%的患者的纽约心脏协会（NYHA）功能分级至少改善1级。

接受EDG-7500治疗的nHCM患者在12周时表现出强劲的舒张功能和症状改善。与oHCM患者相似，nHCM患者的NT-proBNP平均降低约65%，88%的患者实现NT-proBNP水平正常化或较基线降低≥50%。nHCM患者的KCCQ-OSS报告平均增加13分，64%的患者NYHA功能分级至少改善1级。