6月10日，EMA发布真实世界证据（RWE）框架第四份年报。

报告显示，2025年2月至2026年2月期间，EMA正加速将RWE嵌入监管决策流程，研究总数同比增长49%，覆盖患者超2.5亿，数据合作伙伴扩展至18国40家，30%受访者将RWE用于监管决策。这标志着欧盟RWE基础设施日趋成熟，对我国药企出海及国内RWE体系建设均具有参考价值。

研究数、数据量和覆盖范围均增

EMA在报告期间共评估108个研究课题，其中48个为新课题。88%通过DARWIN EU（欧盟数据分析和真实世界查询网络）开展，77%的课题被认为可行。研究中位持续时间为4.8个月，与大多数监管时间线兼容，使RWE能够及时融入监管流程。

DARWIN EU展现出成熟度提升。复杂研究数量几乎翻倍，首次启动妊娠和肿瘤学领域的极复杂研究。每项研究的数据合作伙伴中位数从3个增至6个。DARWIN EU已覆盖18个欧洲国家的40个数据合作伙伴，患者覆盖超过2.5亿。

研究主要集中在药物利用、疾病流行病学、药品安全性以及研究设计可行性评估。治疗领域方面，神经系统疾病、肿瘤学、免疫学、抗感染和心血管疾病仍是最常涉及的领域。

监管要得太急，数据匹配性也待加强

针对研究提出方的调查结果显示，约30%的受访者表示研究结果被用于支持正式监管决策。59%的受访者强调了RWE的其他价值：为未来程序做准备、监测短缺、加强与其他利益相关者的合作，以及方法学的改进。

报告指出其中两个关键挑战：

时间压力：即便DARWIN EU提供相当激进的研究时效，监管机构仍要求在数周内交付结果。这与当前需要机构科学委员会批准才能获取和分析数据的模式不相容，事实上任何需要基于方案访问数据的模式均难以达到这个时间要求。

数据细粒度不足：部分案例中缺乏足够细粒度的数据以精确回答问题。这需要通过提高数据质量、扩展到通用数据模型（CDM）的映射以及接入更专门的数据源（如疾病登记）来部分解决。

数据异质性成为主要障碍

此外，受访者明确呼吁改进数据协调，包括更一致的编码、共享定义和跨国家分析方法的统一，以减少方法学异质性。

受访者强调，源于不同人群和医疗系统的内在临床异质性不应被纠正，而应在解释中予以考虑。罕见疾病领域的受访者（如囊性纤维化）指出了常规医疗数据与疾病特异性登记之间的差距，缺失信息导致难以得出结论。

其他改进建议包括：研究目标应更紧密匹配监管需求；提供更清晰的输出或方法学解释；改进讨论和解释部分；早期可行性研究应提供更多关于人群规模、暴露模式和结果频率的信息。

报告提供6个案例供参考

这些案例均基于DARWIN EU：

• 接受特定免疫疗法作为一线治疗的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者的总生存期；

• 氯氮平与粒细胞缺乏症风险：更新风险最小化措施；

• 儿童肺动脉高压的发病率、期间患病率及患者特征；

• 基于WHO AWaRe抗生素分类的用药研究，用于评估和监测使用情况；

• 注意缺陷多动障碍（ADHD）药物的使用趋势；

• 氯胺酮和艾司氯胺酮的处方趋势。