5月25日，国家药品监督管理局药品审评中心官网显示，罗氏旗下Pegozafermin注射液拟纳入突破性治疗药物程序，拟定适应症为代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）。此次认定标志着这款全球首创FGF21类似物在国内研发进程全面提速，依托突破性疗法政策红利，后续将享受优先审评、沟通交流绿色通道等多项支持，有望快速实现国内上市。

同时，该药物也是罗氏通过35亿美元并购89bio斩获的核心重磅资产（相关回顾：35亿美元！罗氏押注MASH领域，收购89bio加速创新药布局），此次国内突破性资格的获得，进一步凸显其在代谢肝病领域的战略布局价值与临床潜力。

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MASH临床困境

代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）是全球高发慢性代谢肝病，由代谢紊乱引发肝脏脂肪堆积、炎症浸润及进行性纤维化，若未能及时干预，将逐步进展为肝硬化、肝癌，同时伴随心血管疾病、2型糖尿病等多种合并症。

随着生活方式改变，国内MASH患病人数持续攀升，疾病负担沉重。

目前临床仍以生活干预、基础代谢管控为主，缺乏针对性特效治疗药物，尤其针对伴随2期或3期纤维化的中重度患者，现有治疗手段疗效有限，无法有效逆转肝纤维化进程，临床上亟需兼具抗炎、抗纤维化双重作用的创新靶向药物，填补长期存在的治疗空白。

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药物机制与临床研究数据

Pegozafermin是一款长效FGF21类似物，凭借独特分子结构设计，同时具备显著抗炎与抗纤维化双重药理活性，可从发病根源调控代谢紊乱、抑制肝脏炎症反应、逆转肝纤维化进展，为MASH治疗提供全新作用机制。

不同于传统代谢药物仅能改善基础指标，Pegozafermin可直击MASH核心病理环节，实现疾病根源性干预。

本次纳入突破性疗法基于关键II期ENLIVEN研究的临床数据，该研究聚焦伴2期或3期纤维化的MASH患者，多剂量组别试验结果呈现显著临床获益。

数据显示，15mg、30mg、44mg剂量组患者肝纤维化至少改善1期且无病情恶化的比例分别达到22%、26%、27%，远高于安慰剂组7%的水平；
在MASH症状缓解核心指标上，各剂量组缓解率分别为37%、23%、26%，而安慰剂缓解率仅为2%；
充分验证Pegozafermin在改善肝脏炎症、逆转纤维化方面的突出疗效，且整体安全性可控，为后续III期研究及临床应用奠定坚实基础。

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FGF21赛道群雄逐鹿

当前全球FGF21靶点研发热度高涨，已有50余个在研管线全面布局代谢肝病、肥胖、高血脂等领域，行业研发格局逐步成型。其中Pegozafermin、GSK的Efimosfermin alfa、诺和诺德的Efruxifermin三款产品已率先迈入III期临床，成为赛道第一梯队。

国内药企同样积极布局，民为生物的FGF21/GLP-1/GIP三靶点融合蛋白MWN105、东阳光药的FGF21/GLP-1双靶点融合蛋白HEC88473、华东医药的FGF21/GLP-1R/GCGR三靶点激动剂DR10624以及安源医药/正大天晴的FGF21-Fc融合蛋白AP025均已进入II期临床阶段，展现了国产创新力量的强劲势头。

相较于同赛道竞品，Pegozafermin凭借成熟临床数据、明确双重获益具有一定领先优势，叠加罗氏全球化研发与商业化能力，以及国内突破性疗法加持，在审评进度、临床认可度上形成明显差异化壁垒。同时作为并购核心资产，罗氏的全力赋能也将加速其全球及国内临床推进，相较于同类在研产品具备先发优势。

结 语

Pegozafermin拟纳入突破性疗法，不仅是罗氏在代谢领域的重要里程碑，更是国内MASH治疗领域的标志性突破。随着审评进程加速，该药物有望早日登陆中国市场，填补中重度MASH尤其是合并纤维化患者的治疗空白，打破长期无特效药的临床困境。未来，罗氏必将持续推进Pegozafermin的III期临床研究，完善多人群疗效与安全性数据，同步拓展肥胖、血脂异常等延伸适应症，构建代谢疾病全域治疗版图。

放眼行业发展，以FGF21为核心的创新药物将成为MASH治疗的主流方向，Pegozafermin的快速推进将引领赛道研发提速，推动我国代谢肝病治疗从传统干预迈向精准靶向新时代。