当地时间 5 月 25 日，礼来宣布，其在研药物 VERVE-102 的 Ib 期 Heart-2 研究取得了积极的成果。这些数据已在欧洲动脉粥样硬化学会（EAS）上以最新口头报告的形式公布，同时发表于《The New England Journal of Medicine》。

VERVE-102 是 Verve Therapeutics 开发的一种体内碱基编辑药物，旨在通过单次输注持久关闭肝脏中的 PCSK9 基因，从而降低血液中的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。

2025 年 6 月，礼来斥资 13 亿美元收购 Verve Therapeutics，拿下了 VERVE-102、用于治疗难治性高胆固醇血症的 VERVE-201，以及针对伴有高 Lp(a) 的动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的 VERVE-301 疗法。

本次公布结果的 Heart-2 试验，旨在评估 VERVE-102 在患有杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）或早发性冠状动脉疾病（CAD）的成年患者中的疗效。

在这项纳入 35 名受试者的中期分析中，单次给予 VERVE-102 可使 PCSK9 水平呈剂量依赖性降低，平均降低幅度从 51% 到 88% 不等，分别对应最低剂量 0.3 mg/kg 至最高剂量 1.0 mg/kg。相应的 LDL-C 平均降低幅度分别为：9%（0.3 mg/kg）、44%（0.45 mg/kg）、45%（0.6 mg/kg）、33%（0.7 mg/kg）、51%（0.8 mg/kg）和 62%（1.0 mg/kg）。这些降低效果可持续，治疗后长达 18 个月仍可观察到。

安全性方面，VERVE-102 在所有剂量水平下均耐受良好，未报告与治疗相关的严重不良事件 (AE) 和剂量限制性毒性。与 VERVE-102 相关的不良事件包括低级别输注相关反应和疲乏。所有受试者均接受了全部计划剂量，且无受试者退出研究。

礼来公司高级副总裁兼 Verve Therapeutics 联合创始人表示，Heart-2 研究结果提供了早期临床证据，表明单剂量 VERVE-102 可能模拟 PCSK9 心脏保护变体的 LDL-C 降低作用，从而有可能将心血管疾病的治疗从慢性管理转变为一次性治疗。

礼来计划在今年年底前启动 VERVE-102 的 II 期临床研究。