BioMarin Pharmaceutical日前宣布，评估Voxzogo（vosoritide）治疗低软骨发育不全（hypochondroplasia）儿童的3期CANOPY-HCH-3研究达到主要终点。与安慰剂相比，Voxzogo在第52周较基线变化的年化生长速度（AGV）方面显示出具有统计学显著性的提高（最小二乘均值差+2.33厘米/年，p＜0.0001）。接受Voxzogo治疗的儿童在治疗一年后，站立身高和身高Z评分也较安慰剂组显示出具有统计学显著性的提高。

此外，研究还显示臂展显著改善（p=0.004），这是该研究的一项关键预设次要终点。这些积极发现可能对低软骨发育不全儿童具有重要意义，有望改善触及能力、日常活动能力和独立性，而这些已被患者社区强调为具有意义的结局。该研究中Voxzogo的安全性发现与其在软骨发育不全（achondroplasia）中的既有特征一致，未观察到新的安全性信号。CANOPY-HCH-3研究的完整结果将在即将召开的医学会议上公布。