近日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准zenocutuzumab-zbco（Bizengri）上市，用于治疗携带神经调节蛋白 1（NRG1）基因融合、既往全身治疗后疾病进展的晚期不可切除或转移性胆管癌成人患者。

该款新药是全球首款针对 NRG1 融合阳性胆管癌的靶向治疗药物，获优先审评、突破性疗法、孤儿药三重资格认定，该药物目前尚未在国内获批上市。

胆管癌是一种罕见且侵袭性极强的胆管恶性肿瘤，‌全球年新发病例约2万至3万例，占所有癌症的0.3%-3%。所有分期患者的5年总生存率低于15%。约1%的病例为NRG1阳性，这意味着肿瘤中存在NRG1融合蛋白。这些蛋白会激活促癌细胞过程，从而加速疾病进展。然而，NRG1融合基因与其他可靶向的致癌驱动基因大多互斥，此前无针对性的靶向治疗可用。