Ionis Pharmaceuticals与其合作伙伴GSK今日宣布，美国FDA已受理其在研反义寡核苷酸（ASO）疗法bepirovirsen用于治疗慢性乙型肝炎（CHB）成人患者的新药申请（NDA），并授予优先审评资格，该申请的PDUFA日期定为2026年10月26日。同时，该疗法也获得FDA授予突破性疗法认定。目前，bepirovirsen也正在接受包括欧洲药品管理局（EMA）、日本厚生劳动省（MHLW）和中国国家药品监督管理局（NMPA）在内的多家监管机构审评。

此次监管申报及突破性疗法认定主要基于3期B-Well 1和B-Well 2临床试验的积极结果。研究显示，与单纯标准治疗相比，bepirovirsen联合标准治疗在所有排序终点上均实现了统计学显著且具有临床意义的功能性治愈率提升，尤其是在基线乙肝表面抗原（HBsAg）水平较低的患者中，疗效更加显著。同时，该疗法在安全性和耐受性方面表现良好，与既往研究结果一致。

Bepirovirsen是一种具有三重作用机制的潜在“first-in-class”ASO疗法，旨在识别并靶向乙肝病毒的遗传成分（即RNA），从而可能使患者的免疫系统重新获得控制病毒感染的能力。Bepirovirsen可抑制体内病毒复制，降低血液中HBsAg水平，并激活免疫系统，从而提高获得持久应答的机会。GSK在2019年从Ionis Pharmaceuticals获得bepirovirsen授权，并与其合作推进该药物的开发。