4月23日，华毅乐健宣布，在近日举办的2026年世界血友病大会（WFH）“Late-Breaking: New Tech”专场中，研究者系统总结了血友病A基因疗法GS1191-0445注射液IIT研究及1/2期注册临床试验的长期疗效与安全性数据。

GS1191-0445注射液已开展1项IIT研究和2项注册临床试验，共入组76例受试者。IIT研究系统评估了不同剂量单次静脉给药的安全性、有效性及免疫调节策略，1/2期和3期注册临床试验验证了目标剂量3×10¹²vg/kg的疗效和安全性。

IIT研究中，共入组12例中国成年中重度到重度血友病A受试者，2×10¹²vg/kg剂量组随访时间最长已达247周，4×10¹²vg/kg剂量组随访最长时间为169周，随访中位时间为130周，130周FVIII活性均值为45.6%（21.1%-98.8%）。

I/II期注册临床试验中，中重度到重度血友病A受试者在接受GS1191-0445注射液治疗前均预防性使用泼尼松和他克莫司，并在给药后规律使用免疫抑制剂，目前随访中位时间达104周，FⅧ活性均值为44.8%（9.9%-87.2%）。

IIT研究和1/2期注册临床试验52周年化出血率（ABR）较基线明显降低，最高降低99.4%，3×10¹²vg/kg和4×10¹²vg/kg剂量组在给药后52周内未发生自发性出血，FⅧ使用量显著减少。

不良事件多为CTCAE 1-2级，主要为肝脏转氨酶升高。规律使用免疫抑制剂可显著增强FⅧ活性表达的持久性和降低免疫原性反应。3期临床试验57例受试者的疗效和安全性数据正在持续收集中。

GS1191-0445是华毅乐健研发的一款用于血友病A治疗的腺相关病毒（AAV）基因治疗在研药物。通过单次静脉输注，将人凝血因子Ⅷ（FⅧ）基因递送至患者肝细胞，实现FⅧ的内源性持续表达，从而使患者摆脱传统依赖外源性凝血因子反复输注的治疗模式。据华毅乐健新闻稿介绍，这种治疗方式的意义，不仅在于减少出血事件的发生，也在于有望从源头降低因反复出血带来的关节损伤等长期并发问题，使治疗从“持续干预”逐步转向更稳定的长期管理。目前，该产品已获得中国国家药监局（NMPA）纳入突破性治疗品种，并进入3期临床研究阶段。