当地时间 4 月 23 日，再生元宣布，美国 FDA 已经加速批准其在研基因疗法Otarmeni（lunsotogene parvec-cwha）上市，成为首个也是目前唯一获批用于治疗遗传性听力损失的基因疗法，也是再生元首个获得批准的基因疗法。再生元将在美国免费提供 Otarmeni。

根据新闻稿，Otarmeni 是首个通过 FDA 局长国家优先审评券试点项目（CNPV）批准的基因疗法，也是第二个通过 CNPV 获批的新分子实体。

OTOF 基因突变引起的听力损失是一种极其罕见的疾病，在美国每年约有 50 名新生儿受其影响。尽管耳内所有结构均完整，但 OTOF 基因的变异会导致功能性耳蛋白（Otoferlin）的缺失，而这种蛋白对于内耳感觉细胞与听神经之间的信息传递至关重要。

过去，遗传性 OTOF 基因突变引起的听力损失被认为是永久性的，需要终身佩戴助听设备进行治疗。虽然这些设备可以放大声音，改善不同程度听力损失患者的听力，但目前尚无法恢复全部频谱的声音。

Otarmeni （曾用名 DB-OTO）是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，适用于治疗某些由 OTOF 基因变异引起的重度至极重度以及极重度感音神经性听力损失的儿童和成人患者。该疗法旨在通过一种经过修饰的非致病性病毒，将功能正常的 OTOF 基因拷贝导入耳蜗，从而恢复患者的持久生理听力。再生元还在 4 月 23 日宣布与美国政府达成协议，帮助降低其多款现有及未来具有重大意义的药物的价格。作为协议的一部分，再生元公司将根据其他发达国家的药品价格降低美国医疗补助计划（Medicaid）的药品价格，并将未来美国药品的价格与这些发达国家的价格保持一致。

对国内耳聋患者，近期也传来好消息。2026年4月22日，国内多个研究团队合作在国际顶级期刊Nature在线发表题了为Multicentre gene therapy for OTOF-related deafness followed up to 2.5 years (OTOF相关耳聋多中心基因治疗2.5年随访研究) 的研究论文。研究结果显示，接受AAV1-hOTOF治疗的受试者中，90%的患者实现了听力恢复：听觉脑干反应 (ABR) 平均阈值从基线时＞97±1 dB nHL逐渐稳定改善，1年、1.5年、2年及2.5年时分别达54±3、51±3、50±3及42±5 dB nHL；行为测听结果从基线时＞96±3 dB HL 改善至2.5年时的37±5 dB HL。多频稳态诱发电位 (ASSR) 阈值从>96 dB nHL，改善至44 dB nHL。伴随听力恢复，受试者的听觉言语能力呈持续性改善，噪声环境下的言语识别率显著提升，为其在社交互动、学业参与及日常生活中的功能融入提供了实质性支持。研究发现，携带双等位基因非截断型OTOF变异的受试者听力恢复效果更佳，且0.5-18岁受试者的听力改善幅度优于成人，其中3岁以下 (22/22) 低龄患者治疗有效率可以达到100%。值得一提的是，该研究证实接受AAV1-hOTOF治疗对成年先天性耳聋患者同样有效，打破了行业固有认知。