Travere Therapeutics日前宣布，美国FDA已批准Filspari（sparsentan）扩展适应症，用于降低8岁及以上成人和儿童局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）且无肾病综合征患者的蛋白尿。新闻稿指出，Filspari是首个获得FDA批准用于治疗FSGS的药物。

在3期临床试验DUPLEX中，接受Filspari治疗的患者从基线到第108周蛋白尿水平降低了46%，而活性对照组患者降低了30%，差异具有统计学显著性。在成人和儿童患者中，Filspari总体耐受性良好，其安全性特征与活性对照相当，并在各项临床研究中保持一致。

Filspari是一种具有双重机制的“first-in-class”内皮素/血管紧张素受体拮抗剂。该药已获FDA批准用于减缓IgA肾病（慢性肾衰竭的重要原因之一）成人患者的肾功能下降。在无肾病综合征患者中，FSGS主要由肾小球承受的压力以及导致炎症和瘢痕形成的信号通路激活所驱动。Filspari通过其双重作用机制应对这些病理过程，被认为有助于保护肾脏并减少损伤。