干细胞技术日益成为行业中的研究工具。
        干细胞在大众眼中，已经被认为处于一种近乎神话的地位，被认为可以治愈全天下的所有疾病。但是，虽然公众的注意力集中干细胞在再生医学上的潜力，但其已经悄然在药物开发中获得了一席之地——此举可能会给生物科学带来一个意外的、巨大的震撼。
        威斯康星州麦迪逊市摩格里奇研究所再生生物学主任、麦迪逊市细胞动力国际公司（Cellular Dynamics International）创始人之一詹姆斯•汤姆森（James Thomson）说：“我认为这与该领域中早期的重组DNA有极大的相似之处。”。“我认为，在70世纪中期人们没有领会到重组DNA是多么广泛的一种工具。”同时，他说，他们低估了将其用于治疗会遇到的困难。
        他说，现在干细胞所处的情况与此类似，虽然其治疗用途很可能最终会修成正果，“但人们没有充分认识到这种研究工具的用途是多么的广泛，”他说。
        制药公司纷纷开始涉足干细胞领域是在大约两年前（见“干细胞测试时间”[Testing time for stem cells]一文）。现在，制药行业正在越来越多地将干细胞用于测试药物的毒性，发现潜在的新疗法，业内人士称。
        细胞动力公司销售被称为心肌细胞的人类心脏细胞。该细胞衍生自诱导多能干细胞（iPS细胞）。汤姆森说，“基本上所有的主要制药公司”都已经购买了一些细胞。该公司还生产脑细胞和沿血管排列的细胞，并准备推出人类肝细胞。
        然而，细胞动力公司只是该领域的公司之一。三年前，干细胞生物学家斯蒂芬•明格（Stephen Minger）辞去了英国学术界的工作，开始负责通用电气医疗集团（GE Healthcare）的干细胞推进工作（见“顶尖科学家行业举措预示干细胞转移”[Top scientist's industry move heralds stem-cell shift]一文）。这家医疗技术公司总部设在英国的Chalfont St. Giles，在一年多内一直销售由胚胎干细胞（ES）制成的人类心脏细胞，并很快开始销售肝细胞。
        测试毒性
        明格及其研究组在通用电气医疗集团进行了一项盲目试验，针对一系列未命名的药物对心脏细胞进行了评估，目的是想确定这些细胞是否可以显示哪种药物是有毒的。明格说，当结果揭晓时，他们发现，这些细胞已经被已知的有毒化合物所影响。但是，至关重要的是，在许多情况下，这些细胞检测出一种以前只有（经美国食品与药物管理局等机构批准）上市销售后才能被发现的问题。
        “这些药物顺利通过了所有的动物试验，然后通过了第一、二、三阶段的试验，并在许多情况下获得了美国FDA的许可，”明格说。
        除了明显的健康益处外，在药物进入市场之前，使用干细胞将其中有危险副作用的药物淘汰，这样，就可以使制药行业在开发成本上避免浪费数百万美元。同时，它们也可以成为发现新药的有用工具，这一程序是细胞动力公司和GE医疗公司销售他们的细胞所应用的。
       “有许多动物模型效果并不好，证明对老鼠有极大疗效的，却无法在最后的临床试验中对人类奏效。因此，在几年前使用体外模型（这实际上可以概括人类疾病，），将是一个巨大的优势，”总部设在加利福尼亚州的旧金山的生物制药公司iPierian公司的战略与企业发展高级总监亚当•罗森塔尔（Adam Rosenthal）如是说。
        iPierian公司没有将其产品销售给其他制药公司，而是利用产品在内部开发治疗阿尔茨海默氏症等神经退行性疾病的方法。本周早些时候，该公司宣布，将推进发展以对阿尔茨海默氏症很很总要的tau蛋白为目标的单克隆抗体，并调查研究另一组参与神经退行性疾病的蛋白质。该公司说，这一决定的基础是，从干细胞研究工作所得的深刻理解。
        要走的路
        新兴领域中还存在一些未知数。iPierian公司创始人之一、马萨诸塞州坎布里奇市哈佛干细胞研究所的主任Lee Rubin说，对于干细胞是否可以用来研究某些类型的疾病，特别是非遗传或后期发作的疾病以及那些与不同组织间相互作用相关的疾病这一点，仍存在很多争议。
        在他的研究中，Rubin将干细胞作为脊肌萎缩症的模型。脊肌萎缩症是一种早发型遗传疾病。他指出，能真正证明可以使用干细胞发现药物的唯一途径是，找到一个更好的系统来发现药物，并表明它对人们有效。
       “这是一项长期计划，”Rubin说。“这是最终的考验。”
        但汤姆森说，我们很有可能会发现，干细胞的用途甚至会超出药物研发这一用途。
        汤姆森还说：“人类胚胎干细胞和iPS细胞现在的作用是，让我们获得构建人体这张大楼的基本砖瓦，只是用于基础研究。”“根据这些细胞，我们对人体的了解将会更加详尽。”究竟要如何利用细胞尚不清楚，他说，并补充称，“但我认为这将深深地改变人类医学。”
        期刊来源：《自然》，doi:10.1038/nature.2012.10713