3 月 6 日，CDE 官网显示，海思科 1 类新药 HSK39297 片的新适应症上市申请获得受理。根据该药的研究进度，Insight 数据库推测本次申报的适应症可能为用于治疗既往稳定使用 C5 单抗后仍贫血的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者。

截图来源：CDE 官网

HSK39297 是海思科自主研发的一种高效的选择性补体 B 因子（FB）小分子抑制剂，可通过抑制 FB 活性从而阻断旁路途径（AP）的激活与补体扩增循环，进而抑制整个补体通路的活性，旨在治疗由补体异常活化所介导的多种疾病。

在 PNH 患者中，血管内溶血由补体末端的膜攻击复合物（MAC）介导，而血管外溶血由 C3b 的调理素介导。HSK39297 在补体级联反应旁路途径的近端发挥作用，控制 C3b 介导的血管外溶血和末端补体介导的血管内溶血。

2026 年 1 月，HSK39297 的首个上市申请获得 CDE 受理，适用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的 PNH 成人患者，该申请已被纳入优先审评。

此外，海思科还开展了一项多中心、单臂、开放 III 期临床研究（CTR20251209），旨在评价 HSK39297 片在既往稳定使用 C5 单抗后仍贫血的 PNH 患者中的有效性和安全性，该研究已在今年 1 月完成。

除了前述适应症，海思科还在临床上探索 HSK39297 治疗其它疾病的潜力，包括 IgA 肾病、狼疮肾炎患者等等。

小结

根据 Insight 数据库，在 CFB 抑制剂赛道，全球和国内都仅有诺华的伊普可泮获批上市。伊普可泮于 2023 年底首次获批，2024 年销售额为 1.29 亿美元，2025 年销售额同比增长 291% 达到 5.05 亿美元。

在国内，除了伊普可泮，目前还有三款 CFB 抑制剂申报上市，且都是国产药物，分别来自朗来科技（MY008211A）、海思科医药（HSK39297）、恒瑞医药（立康可泮）。这三款药物的首发适应症都是阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH），且均已被纳入优先审评。