当地时间 2 月 27 日，Ascendis Pharma 宣布，美国 FDA 已加速批准每周一次那韦培肽（Navepegritide，商品名 YUVIWEL®）的新药上市申请，用于治疗 2 岁及以上患有软骨发育不全的儿童患者。维昇药业拥有那韦培肽在大中华区的独家开发、生产及商业化权利。

软骨发育不全症是一种罕见遗传性疾病。该病由成纤维细胞生长因子受体 3（FGFR3）基因突变引发，会导致 FGFR3 与 C 型利钠肽（CNP）信号通路作用失衡，进而引发严重的骨骼并发症与合并症。临床前与临床数据显示，CNP 通路可调控生长发育，补充 CNP 能抵消 FGFR3 下游突变的异常影响，从而促进骨骼生长。

作为 CNP 的研究性前药，那韦培肽采用每周一次的给药方式，其设计机制可向全身组织（包括生长板、骨骼肌）持续递送活性 CNP，以此实现对软骨发育不全症患者的治疗作用。此前，该药物已获 FDA 授予优先审评资格。

此次批准是基于三项随机、双盲、安慰剂对照临床试验，以及长达三年的开放标签扩展研究数据，其中包括在软骨发育不全患儿中开展的关键性 ApproaCH 试验结果。

其中，ApproaCH 是一项关键的随机、双盲、安慰剂对照试验，ACH 患儿接受了 52 周的那韦培肽或安慰剂治疗，主要终点是 52 周时的年化生长速率 (AGV)。2025 年 7 月公布的 ApproaCH 试验 52 周结果显示：

那韦培肽组的 AGV 优于安慰剂，最小二乘 (LS) 平均 AGV 为 5.89 厘米/年，而安慰剂组为 4.41 厘米/年（LS 平均差 1.49 厘米/年，p<0.0001）。

安全性方面，那韦培肽组耐受性良好，约 99% 的报告不良事件为轻度（1 级）或中度（2 级）。无不良事件导致退出试验或停止治疗。两组治疗相关不良事件发生率相似。两组的 ISR（注射部位反应） 发生率均较低。所有 ISR 均为轻度（1 级）。在那韦培肽组和安慰剂组各有两名参与者记录了无症状低血压的不良事件，但均未被认为与治疗相关。

在中国，软骨发育不全症已被纳入《第二批罕见病目录》，但目前国内尚无切实有效的治疗方法。在此背景下，那韦培肽有望填补治疗空白，改变中国软骨发育不全症的治疗格局。

目前那韦培肽的中国 II 期临床试验已全部顺利完成，包括 52 周双盲治疗期及 52 周开放标签扩展阶段。研究结果显示，受试者以 100 µg CNP/kg/ 周的剂量治疗 52 周时，年化生长速率达 5.939 厘米/年，显著高于安慰剂组的 4.760 厘米/年。