近日，睿健毅联医药科技（成都）有限公司宣布其全球首创的iPSC来源通用型多系统萎缩（Multiple System Atrophy，MSA）细胞治疗产品NouvNeu004注射液，顺利完成首例患者入组。这标志着全球首个针对MSA的iPSC来源通用型细胞治疗产品正式进入临床阶段，为该“无药可医”的罕见神经退行性疾病带来了全新的治疗希望。

多系统萎缩（MSA）是一种进展迅速的成人神经退行性疾病，其病理核心在于α-突触核蛋白在寡突胶质细胞中异常聚集，导致髓鞘损伤和神经传导障碍，进而逐步损害多个关键脑区。这一独特的病理机制使得常规神经疾病治疗策略收效甚微。

目前，全球范围内尚无能够延缓或阻止MSA疾病进展的特异性疗法，患者确诊后通常面临6至10年的严峻生存期，临床需求远未被满足。

NouvNeu004注射液是睿健医药完全自主开发的Ⅰ类生物制品，采用创新的“神经营养+神经重建”复合治疗策略：一方面通过化学诱导实现高纯度、特定亚型的神经细胞重建与功能优化；另一方面旨在移植后为病灶区域提供关键营养支持，并诱导细胞在微环境中分化为功能神经细胞，以实现系统性的神经修复。

该产品的I-III期全周期临床试验申请已于2025年10月23日获得中国NMPA批准。随后，美国FDA也授予其特殊豁免资格，并批准了针对MSA的国际Ⅰ期临床试验，成功实现了“中美双报双批”。

除了睿健医药 NouvNeu001，目前全球进展较快的干细胞疗法还有拜耳的 BRT-DA01、士泽生物的 XS411、中盛溯源 的NCR201。