强生（Johnson & Johnson）近日宣布，已向美国FDA递交抗体疗法Imaavy（nipocalimab）的补充生物制品许可申请（sBLA），寻求批准其用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）。根据公司新闻稿，这是该疾病领域首个潜在获批疗法的上市申报。wAIHA是一种罕见且严重的自身抗体相关疾病，目前尚无获批治疗方案。该疾病由免疫系统产生的免疫球蛋白G（IgG）自身抗体攻击并破坏红细胞所致，从而引发贫血，并伴随较高的疾病负担和死亡风险，患者死亡风险较普通人群高出约20%至30%。

Imaavy通过选择性阻断新生儿Fc受体（FcRn）发挥作用，该受体是调控IgG循环的关键机制。通过降低体内循环IgG（包括致病性自身抗体）水平，该疗法能够从疾病机制层面进行干预，同时保留关键免疫功能，例如机体对新发感染产生的部分体液免疫反应。本次申报基于2/3期ENERGY多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究的数据。研究结果显示，与安慰剂相比，接受Imaavy治疗的患者中有更多人达到严格定义的持续性血红蛋白应答，即血红蛋白水平升至10 g/dL以上并至少提高2 g/dL，且维持至少28天且无需救援治疗。此外，Imaavy在改善贫血相关疲劳方面同样展现出快速且持续的疗效，而这一指标对wAIHA患者生活质量的提升具有重要意义。