百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）今日宣布，其正在进行中的一项2期注册性临床研究取得积极顶线结果。该研究评估了Reblozyl（luspatercept）相较安慰剂在治疗成人α地中海贫血相关贫血中的疗效与安全性。研究同时纳入非输血依赖型（NTD）与输血依赖型（TD）两类患者队列，结果显示两组均达到各自主要终点。具体而言，在NTD患者中，Reblozyl治疗显著且具有临床意义地提升了血红蛋白水平；而在TD患者中，该疗法则显著且具有临床意义地降低了红细胞（RBC）输血负担，显示出对不同疾病负担患者的潜在治疗价值。除主要终点外，该研究亦达成所有关键次要终点，进一步支持Reblozyl在α地中海贫血相关贫血治疗中的疗效表现。安全性方面，研究结果与Reblozyl此前在地中海贫血治疗中已建立的安全性特征总体一致，未观察到新的安全性信号。

Reblozyl（中文商品名：利布洛泽）是一款通过调节后期血红细胞成熟过程，降低输血负担的药物。作为一种可溶性融合蛋白，该药由人免疫球蛋白G1（IgG1）的Fc结构域，与活化素受体IIB（ActRIIB）的细胞外结构域融合而成。它能够作为TGF-β的配体陷阱（ligand trap），防止TGF-β激活Smad2/3信号通路，进而促进晚期血红细胞的分化和成熟，以减轻患者定期血红细胞输注的负担。Reblozyl于2019年11月首次获批，是一款“first-in-class”疗法，用于治疗需要定期输注血红细胞的β地中海贫血成人患者的贫血症。