Madrigal Pharmaceuticals是一家专注于为代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）开发创新疗法的生物医药公司。该公司今日宣布，已与苏州瑞博生物技术股份有限公司（下称“瑞博生物”）及其子公司Ribocure Pharmaceuticals达成全球独家许可协议。双方将基于瑞博生物的肝靶向RiboGalSTAR平台，联合开发6款针对MASH的创新siRNA疗法。

根据协议条款，瑞博生物将授予Madrigal多款MASH领域单靶点及双靶点临床前siRNA资产的全球独家研发、生产与商业化权利。瑞博生物将获得6000万美元首付款；在达成临床开发、监管审批及商业销售等一系列里程碑节点后，瑞博生物将有资格获得累计最高达44亿美元的款项（包含首付款和里程碑付款）。

siRNA通过选择性降低致病蛋白的生成，为MASH提供一种精准的基因沉默策略。当siRNA分子与GalNAc配体偶联后，可被直接递送至肝细胞，通过靶向降解mRNA来沉默已被确定为MASH关键风险因素的相关基因。通过将这种精准的基因沉默策略与获批MASH疗法Rezdiffra联用，Madrigal旨在探索在基因层面降低疾病驱动因素是否能够补充和增强Rezdiffra的治疗效果。首批候选项目的IND支持性研究计划将于2026年启动。