日前，美国FDA批准强生（Johnson & Johnson）旗下CD38靶向单抗Darzalex Faspro（daratumumab和hyaluronidase）皮下注射制剂与硼替佐米、来那度胺及地塞米松（VRd方案）联合，用于治疗不适合接受自体造血干细胞移植（ASCT）的新确诊多发性骨髓瘤成人患者。

此次批准主要基于CEPHEUS研究的疗效数据。这是一项开放标签、随机、活性对照临床试验，入组对象为新确诊且不适合接受ASCT或拒绝ASCT作为初始治疗的多发性骨髓瘤患者。研究共随机分配395例患者，其中197例接受Darzalex Faspro与VRd联合治疗，198例接受单纯VRd治疗。主要疗效终点包括总微小残留病灶（MRD）阴性率以及由独立审查委员会（IRC）依据国际骨髓瘤工作组（IMWG）标准评估的无进展生存期（PFS）。结果显示，Darzalex Faspro组的MRD阴性率为52.3%，高于VRd组的34.8%（p=0.0005）；同时PFS风险比为0.60（95% CI：0.41-0.88；p=0.0078）。该组合疗法在拒绝ASCT作为初始治疗患者中的疗效尚未得到确立。