IntraBio近日公布其关键性3期临床试验IB1001-303的积极顶线结果。该研究评估了Aqneursa（levacetylleucine）在儿童及成人共济失调-毛细血管扩张症（Ataxia-Telangiectasia，A-T）患者中的疗效与安全性。试验的主要终点为治疗12周后，levacetylleucine相较安慰剂在共济失调评估量表（SARA）上的改善情况。结果显示，levacetylleucine组SARA评分较安慰剂组实现了具有统计学显著性且具有临床意义的改善，差异为-1.88分（levacetylleucine组-1.92分，安慰剂组-0.14分，p<0.001）。

在次要终点方面，该试验同样达到预设目标。Levacetylleucine在国际共济失调评分量表（ICARS）和研究者总体疗效改善评估（CGI-I）上均显示出统计学显著且具有临床意义的改善，同时整体安全性和耐受性良好，未观察到与药物相关的严重不良事件，结果与其既往安全性特征一致。基于上述积极数据，IntraBio计划立即推进向美国FDA、欧洲药品管理局（EMA）及其他全球监管机构提交监管申请。共济失调-毛细血管扩张症是一种罕见的遗传性进行性神经退行性疾病，通常在儿童早期发病，患者亟需新的有效治疗选择。