Ionis Pharmaceuticals与大塚制药株式会社（Otsuka）今日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Dawnzera（donidalorsen）在欧盟上市，用于成人及12岁以上青少年遗传性血管性水肿（HAE）反复发作的常规预防。该批准基于人用药品委员会（CHMP）此前给出的积极意见。

此次批准基于3期OASIS-HAE和OASISplus研究的积极结果。在多项疾病评估指标中，Dawnzera均显示出积极疗效，包括显著且持续降低HAE的平均月发作率。在OASISplus开放标签延长期研究中，用药一年后总体平均月发作率降低达94%。Dawnzera是一款反义寡核苷酸配体偶联（LICA）药物，旨在通过沉默前激肽释放酶（PKK）的表达，中断导致HAE发作的相关信号通路。