FDA于2026年1月11日发布公告，宣布CBER在监管细胞与基因治疗产品（CGT）的化学、生产与控制（CMC）方面采取灵活性策略。

这些策略得到领导层高调背书。FDA局长Marty Makary表示：“监管灵活性必须为CGT量身定制。这些是切合实际的改革，旨在应对CGT的独特特性，并促进更多创新。”CBER主任Vinay Prasad称：“CBER希望利益相关者了解我们在CMC要求方面行使更大监管灵活性的工作成效，以进一步推动创新产品的开发。”

FDA在随公告发布的页面中简要阐述了三类举措。细看下来，FDA似乎并未在当前法规指南所允许的范围之外提供进一步的灵活性（文中也未提潜在新指南）。但至少，业界可以将之视为FDA的倾向。

从2025年开始，FDA高官就多次以公告（announcement）形式启动监管政策改革，如单抗动物试验替代试点，扩大海外突击检查等；同时也采用学术刊物文章阐述审评标准，如CGT需证明优效，罕见病“合理路径机制”等。具体内容还需发指南乃至修订法规，但FDA在实际操作的灵活性空间总是存在。

三类举措概要如下：

临床开发阶段的灵活性：I期药物无需遵循cGMP，变更也减负

在研究用药品生产用于临床II期或III期之前（即用于I期），制造商无需遵守21 CFR 211（即美国cGMP）。FDA特指21 CFR 210.2(c)条款，该条款免去临床I期药物的cGMP要求。

FDA表示，当申办者从临床I期转向旨在为上市确立疗效的研究时，CBER将允许其在提供数据证明变更前后产品可比性的前提下进行微小的生产变更，而不会要求过于严格和繁重的可比性数据。

商业化质量标准的灵活性：审评时放宽，上市后还可调整

FDA称其认识到CGT所针对的患者群体规模较小，不一定能够通过大量的生产批次来支持产品放行标准的制定。因此，在审评CGT时，CBER将根据产品和工艺的性质，在理由充分且适当的情况下，考虑在产品放行标准的确立方面给予灵活性。不过此处FDA未提供具体细节。

此外，当制造商能够证明持续的产品质量，CBER还将考虑基于批准后生产经验重新评估和修订产品放行接受标准的申请。

工艺验证灵活性：无需三批PPQ

FDA明确其不要求必须提供三个工艺性能确认（PPQ）批次用于工艺验证，而是关注申办者提交的PPQ方案是否基于其对整体工艺的理解，以评估其批次数量的合理性。另外，FDA认为在某些情况下，特定PPQ批次可以在方案执行步骤完成之前进行分发（即同步放行）。同步放行（Concurrent Release）是FDA在2011年版工艺验证指南中就提出的概念。