近日，美国颇具影响力的制药业媒体Endpoints发表了一篇专题文章，将目光投向中国的研究者发起的临床试验（IIT）模式。报道称这一模式以其成本低、周期短、审批流程灵活的特点，成为全球生物技术行业快速验证新疗法的重要途径。

据编者观察，美国媒体近年来越来越多提到中国创新药的迅速崛起。其中，来自监管（包括FDA及政府上下）和学界的声音往往总是颇为警惕，如临大敌，但很少能听到业界的声音。这篇报道是从欧美业界角度看到“中国速度”，而且聚焦在IIT这么一个具体方面，较为难得。“他们到底是怎么看待我们的？”这个问题总能基于独特视角提供宝贵洞见。因此编者将本文摘要如下，供识林读者参考。

除特别提及，以下观点均来自美媒报道，可能包含谬误与偏见，均不代表识林观点。

欧美CGT公司将IIT模式视为高速创新的关键

报道以比利时细胞治疗初创公司EsoBiotec开头。该公司在资源有限的情况下，借助与中国医生的合作，成功开展了针对多发性骨髓瘤的体内CAR-T疗法IIT研究。该研究于去年11月治疗了首位患者，并迅速展示了其疗法控制血液癌症的效果。数月后，阿斯利康宣布计划以4.25亿美元收购该公司。阿斯利康免疫肿瘤与细胞治疗负责人Mark Cobbold表示，美国在药物发现和开发领域的主导地位正在发生转变。

报道还提到传奇生物（Legend Biotech）在2017年通过IIT研究展示了其多发性骨髓瘤CAR-T细胞疗法的显著效果。这些早期数据促成了当年与强生（Johnson & Johnson）的合作，其细胞疗法Carvykti在2025年销售额已超过10亿美元。

成功榜样的力量巨大。越来越多的欧美生物技术公司开始考虑或已在中国开展IIT。总部位于剑桥的基因疗法初创公司Stylus Medicine的首席执行官Emile Nuwaysir表示，生物技术行业正在重新评估与中国合作的方式。中国的模式提供了更快的临床验证路径，对于初创公司而言，临床验证至关重要。他认为，不关注这一趋势的企业将处于竞争劣势，“你要是不关注那就是疯了...如果他们不做（IIT），那么他们将会失败”（If they’re not doing it, they’re going to lose.）。

Umoja Biopharma作为资金最充足的体内CAR-T公司之一，已选择在中国通过IIT进行其首次临床试验。吉利德（Gilead）也已与中国的普瑞金生物（Pregene Biopharma）达成协议，以更快地开展细胞疗法的人体试验。一些新兴初创公司则表示，他们正依靠IIT模式，以有限的资金获取首批临床数据。

报道援引北京昌平实验室的一项分析显示，中国针对细胞和基因治疗的IIT数量在2015年至2024年初期间增长了11倍，总计超过1000项。由于这些试验是分散进行的，且没有中央数据库进行统一监测，实际数量可能更高。

在他们眼里，IIT为什么快？

报道称，IIT在中国过去十年间日益普及。与需要国家药品监管部门批准的传统临床试验不同，IIT仅需获得负责研究的中国医院的批准即可启动。这种灵活性为中国快速发展的生物技术行业追赶欧美竞争对手提供了助力。

除了监管灵活性，IIT模式的核心吸引力还在于执行效率。报道称，在美国，医生开展IIT仍需获得FDA的批准。而在中国，审批权限下放至研究医院的伦理委员会和学术委员会，这使得评审流程更快、要求相对宽松。EsoBiotec首席执行官JP Latere表示，采用IIT模式为他们节省了大约两年的时间。对创新药来说，两年意味着太多。

此外，IIT在临床用样品可及方面也具有优势。在I期临床试验中，企业必须遵循GMP标准，这需要严格的质量控制和大量的文件记录。但在IIT中，企业可以生产符合“类GMP”或“半GMP”（“GMP-like” or “halfway to GMP”）标准的小批量产品，从而节省时间和成本。同时，药企可以直接与医院合作，调整剂量、研究设计甚至药物本身，缩短了研发周期。

不过报道还“提醒”美国公司注意其他因素：“中国生物技术公司与顶级医院的医生之间紧密的合作关系，是IIT蓬勃发展的重要因素，同时也成为西方制药企业想要进入这一领域的一大障碍。”

压力之下，美国当局一边质疑一边借鉴

FDA局长Marty Makary对中国进行的试验持怀疑态度，并建议在美国境外进行早期研究的公司可能需要支付更高的用户费。笔者印象中他暂且还未提及要改革IIT，而是打算通过放宽临床要求、引入真实世界证据（RWE，见今天主文）、以及授予新型审评券大幅加速审评来应对中国竞争。

但报道称更高一层的美国政策制定者已注意到这一趋势。参议员Bill Cassidy在关于美国生物技术竞争力的听证会上指出，当开发者到国外寻求早期临床工作时，美国需要提升自身水平。部分美国生物技术投资者呼吁FDA效仿中国模式，允许对首次人体试验进行分散式审批。

Stylus Medicine的Nuwaysir总结道，美国可以从中国的“灵敏机制”（the elements of nimbleness，此前《经济学人》也用了这个词）中获益。他表示，美国需要在本土复制或借鉴这种模式，因为它蕴含巨大能量。行业有许多需要向中国学习的地方，“坦白说，如果我们不学习，生物技术公司将会品尝更多痛苦”（And frankly, if we don’t learn, there’s going to be more pain coming for biotech）。