Praxis Precision Medicines近日宣布，其在研小分子药物relutrigine在EMBOLD研究注册队列中取得积极结果。该研究评估relutrigine用于治疗携带SCN2A和SCN8A基因变异的发育性和癫痫性脑病（DEEs）患者。基于积极的疗效结果，独立数据监查委员会已建议提前因疗效原因终止试验。公司已确认将在未来数周内与美国FDA召开会议，审阅相关数据并讨论后续监管路径，Praxis将在会议后就relutrigine的新药申请（NDA）提交时间作出最终决定。

Relutrigine是一款潜在“first-in-class”在研小分子药物。其作用机制为优先抑制持续性钠电流，而这一电流已被证实是严重DEEs患者癫痫发作症状的重要驱动因素。通过精确调控钠离子通道（NaV）活性，relutrigine有望在疾病状态下对NaV通道的过度兴奋性实现更高选择性调节，从而潜在为这类重症癫痫患者提供更具针对性的治疗选择。