近日，美国FDA授予睿健毅联医药科技有限公司（以下简称“睿健医药”）旗下NouvNeu004注射液“Special Exemption”特殊豁免资格，并进一步批准该产品针对多系统萎缩（MSA）的国际1期临床试验。

多系统萎缩（MSA）是一种进展迅速的成人神经退行性疾病，MSA的病理核心在于α-突触核蛋白异常聚集于寡突胶质细胞，导致髓鞘损伤和神经传导障碍，会逐步破坏多个关键脑区。这一机制与帕金森病等神经退行性疾病存在本质区别，正因如此，常规神经疾病治疗策略对MSA往往收效甚微，患者临床表现复杂，诊疗难度极高。MSA发展迅猛，多数患者在确诊后6至10年内面临生命危险。 

NouvNeu004注射液采用了创新的“神经营养+神经重建”的复合治疗策略，复合作用机制包括：注射液为病灶区域濒危细胞提供营养支持，阻止其进一步死亡；同时在多个病灶部位通过微环境诱导分化为神经细胞，实现系统性的神经修复与功能重建。 

根据睿健医药新闻稿介绍，目前该公司两款iPSC来源通用型细胞药物——针对帕金森病的NouvNeu001，以及治疗多系统萎缩的NouvNeu004，均被FDA授予“Special Exemption”特殊豁免资格，并且均实现了中美双报双批。NouvNeu001已经于2024年6月获FDA批准在美国及其他国家启动国际多中心1期临床试验。2025年8月，NouvNeu001还被FDA授予快速通道资格（FTD）。

参考资料：
[1]FDA再次授予“特殊豁免”，全球首个多系统萎缩细胞治疗产品获批国际临床.From https://mp.weixin.qq.com/s/HlTEAgCnK0S7qCzJJQvUlQ