辉瑞血友病非因子疗法在华获批

11月21日，辉瑞宣布其开发的全球首款只需每周一次固定剂量皮下注射的非因子创新药马塔西单抗已获NMPA正式批准上市，适用于患有不存在凝血因子Ⅷ抑制物的重型A型血友病（先天性凝血因子Ⅷ缺乏，FVIII<1%）或不存在凝血因子Ⅸ抑制物的重型B型血友病（先天性凝血因子Ⅸ缺乏，FIX<1%）且体重≥35kg的12岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率。

据悉，区别于凝血因子替代的治疗方式，马塔西单抗是基于“靶向TFPI的凝血再平衡”的创新机制研发的非因子疗法。传统因子治疗需要静脉注射，而马塔西单抗则是固定剂量皮下注射给药，且只需要每周一次，患者输注负担明显减少。此外，马塔西单抗可以同时适用于重型A型血友病和重型B型患者。

百利天恒双抗ADC上市申请获受理

11月21日，CDE官网显示，百利天恒注射用BL-B01D1上市申请获受理。业内推测，本次申报的适应症或为鼻咽癌。BL-B01D1是我国首创靶向EGFR×HER3的双抗ADC药物，在结构上融合了EGFR和HER3双特异性抗体、基于四肽的可裂解连接子以及高效拓扑异构酶I抑制剂（Ed-04），其药物抗体比可达8，已被证实在肺癌、鼻咽癌、尿路上皮癌等多瘤种中具有应用潜力。

2023年12月，百利天恒与BMS达成独家许可与合作协议，在全球范围内进行共同开发和商业化BL-B01D1。按照协议，BMS将向百利天恒支付8亿美元的首付款，和两笔2.5亿美元的近期或有付款；达成开发、注册和销售里程碑后，百利天恒将获得最高可达71亿美元的额外付款；潜在总交易额最高可达84亿美元，创下了全球ADC领域对外授权的单药总价纪录。目前，BL-B01D1正在中国和美国进行超过20项用于多种肿瘤类型的临床试验。

信立泰降脂创新药获批临床

11月21日，信立泰公告称，已收到NMPA核准签发的《临床试验批准通知书》，同意其自主研发的创新小分子药物SAL0139片（项目代码：SAL0139）开展治疗高脂血症的临床试验。

高脂血症是一种隐匿性强、危害广泛的代谢性疾病，长期未控制可引发多系统并发症，低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）相关的高胆固醇积累是导致心脑血管疾病的关键风险因素。临床前研究显示，SAL0139具有降低LDL-C的潜力，若能研发成功并获批上市，将有望为更多患者提供新的用药选择，提高患者依从性，满足未被满足的临床需求，并进一步丰富信立泰在慢病领域的创新产品管线。